从一个看起来很有前途的分子，到摆在货架上的新药，这个过程通常需要数年时间，涉及研究人员、制药公司、政府官员、受试者和一些好的老鼠。
一颗药丸诞生了
让一种新药告诉你它（以及其他药物）是如何诞生的。
作者：Martin Downs, MPH 医学评论：Louise Chang, ?MD 来自医生档案馆
我只是一粒药。是的，我只是一颗药丸。而我坐在这里……
哦，你好。我的名字是Nupil。我是一种新药，或者至少我希望是这样。现在，FDA正在决定是否批准我。看到那个大的办公大楼了吗？那是药物评价和研究中心。这和它听起来一样重要。所有想在美国销售的新药的命运都在这里决定。
在里面，食品和药物管理局的审查人员正在仔细检查所有关于我的信息，并一起讨论。他们肯定很忙。有超过100,000页的数据，审查员团队需要几个月的时间来审查。我想我只能坐在这里，耐心等待。
我怎么会到这里来的？为什么，我很高兴你问。这是个有趣的故事。
一个分子的突出表现
大约12年前，我开始是一个分子，是研究人员在实验室里创造的成千上万个分子中的一个。科学家们一个一个地筛选我们，寻找一些特殊的特性。我被添加到试管中的一些细胞中，看我能做什么。
那是很久以前的事了，但我记得我几乎喜欢那些细胞的一切，除了一种可怕的小酶–一种能使人生病的酶。这种酶真的让我很恼火，所以我阻止了它的产生，但没有管其他东西。好吧，科学家们都很高兴。我只做了我自然想到的事情，但现在我知道这正是他们所希望的。
我当时还没有名字，只有一个数字。ABCD-523。
测试开始
科学家们随后开始在实验室大鼠身上测试我。这样做的目的是看我在活体动物身上做的事情是否与我在试管中做的一样。他们还想知道我是否有任何毒性作用。他们测量了我是如何被吸收并通过动物的身体的。
正如美国药品研究和制造商协会（PhRMA）负责监管事务的副主席Alan Goldhammer博士告诉我的那样，”在试管中很容易找到很多起作用的东西。” 挑战在于找到在活体中起作用的东西。
实验的结果是好的。这种情况是相当罕见的。50个有前途的化合物中只有一个能通过这些测试。绝大多数没有达到预期的效果，或者证明它们的毒性太大。
与此同时，研究人员研究了如何将我制成药丸。他们想确保我不会太脆弱–我可以在很宽的温度范围内存在而不发生降解。他们还研究了大规模制造我有多困难。看来我对天气并不挑剔，而且批量制造我也不是不现实。
许多障碍需要清除
我已经经历了很多实验，但我仍然有很长的路要走。为了进入下一步，赞助我的制药商需要FDA批准在人类身上进行试验。该公司向FDA展示了我在动物试验中的表现，并解释了他们将如何在人身上研究我，即所谓的第一阶段临床试验。
有了美国食品和药物管理局的大拇指，研究人员开始寻找人们来试用我。他们需要20-100名健康志愿者。这项研究的目的不是看我是否有效，而是测试我在人体中的安全性和副作用。
一些人有轻微的副作用，如头痛和胃部不适。嘿 — 没有人是完美的! 我敢打赌，你以前也让人头疼过。事实是，所有药物有时都会产生副作用。但我并没有给这项研究中的人带来任何严重的问题。
我有个名字
在这个时候，我得到了我的 “非专利 “名称：noperalate。这是我的通用化学名称，是科学家在谈论我时使用的名字。它与我的品牌名称不同，后者是由那些将出售我的公司后来给出的。一个叫做美国采用名称委员会的团体为新的药物化合物指定了通用名称。我从不认为WBMD-523真的是我，所以我很高兴被称为noperalate。
到目前为止，一切都很好。但在下一步，即第二阶段的试验中，我必须证明我的工作。在这一点上，我只需要证明我有可能工作。现在我必须表现出来。研究人员希望看到我能够可靠地抑制这种酶，在更多的人中–大约100到500人–不对他们造成伤害。我还将与安慰剂进行比较，也就是说，与假药进行比较。研究人员和受试者不会知道谁服用了我，谁服用了安慰剂，直到研究完成之后。
自从我第一次在实验室被注意到并被选中进行开发以来，已经过去了七年。在我身上投入了大量的时间、脑力和金钱，但我仍然有可能失败。临床试验有点像奥运会。通常，非常有前途的运动员能够进入比赛，但最终没有达到标准。大约五种药物中就有四种不能通过临床试验。
也不是所有人都在为我欢呼。该领域的许多科学家都持怀疑态度。他们认为早期的研究结果并不令人信服。然而，当第二阶段的研究结束时，很多人都开始兴奋起来。很明显，我将继续进行第三阶段的研究。
最后阶段的临床试验持续了四年时间。我必须在数以千计的人身上进行测试，并毫无疑问地表明我真的有效，我的好处远远超过任何潜在的问题。
评论
所以，这让我们看到了最新的情况。几天前，我的赞助者向FDA提交了一份 “新药申请”。那是要求FDA审查一种药物的正式请求。
就像我之前说的，制药公司必须交出它拥有的关于我的每一点信息。这包括来自所有试管实验、动物研究和所有临床试验的数据。
我很好奇审查过程是如何进行的，所以我问了FDA新药办公室副主任Sandra Kweder博士。
美国食品和药物管理局有许多不同的专家来审查申请的各个部分。他们看它的所有方面，而不仅仅是研究数据。
“例如，会有一个化学家在审查整个生产和质量控制系统，”Kweder解释说。
其他成分将与我混合制成药丸。这些成分也必须是安全的，而且它们不能与我发生改变我工作方式的反应。
然后是其他专家。
他们都在寻找我的赞助商提交的证据中的问题。他们有时会要求提供更多的数据，例如，在更长的时间内进行的研究或包括更多的测试对象。不过，我相信我们已经向评审员提供了他们所需要的一切。在整个临床试验过程中，我的赞助商一直与FDA保持联系，甚至询问如何设计研究以最好地满足FDA的要求。
评审员也不必完全依赖赞助商对数据的解释。因为他们可以接触到所有的研究数据，如果他们认为合适，他们可以做自己的分析。
“这就是美国审查制度的独特之处，” Kweder说。”没有其他国家这样做。”
申请书还包括拟议的标签信息：关于如何使用我的说明，我应该做什么，以及我有哪些副作用和安全问题。通常情况下，FDA希望调整将印在标签上的内容。
咨询委员会
在某些情况下，但不是我的情况，FDA会召集一个咨询委员会。临床试验可能会发现，有严重的风险需要与药物的益处相平衡，或者对药物是否真的有效存在疑问。”甚至在申请进来之前，我们就已经对研究结果有了一定的了解，我们知道这将是一个千钧一发的决定，”Kweder说。”这些千钧一发的情况是把东西提交给咨询委员会的常见原因。”
如果一种药物是有争议的，或者如果它是如此之新，以至于以前从来没有批准过类似的药物，咨询委员会也可能是有用的。该委员会由独立专家组成。它的建议会被认真权衡，但法律上并不要求FDA遵循这些建议。
最后，每个审查员都会写一份报告。一位高级官员将考虑审查员的建议并作出决定。”批准”、”可批准 “或 “不可批准”。
一个被批准的药物在当天就能开绿灯上市。对于 “可批准 “的药物，最终批准可能取决于制药商满足某些条件，如提供额外的数据。一个 “不可批准 “的药物基本上是被否决的。
2003年，美国食品和药物管理局平均需要17个月才能完成审查。但有些药物得到优先审查。那是在迫切需要它尽快到达病人手中的情况下。例如，许多为治疗艾滋病而开发的药物有优先审查。”对于优先审查，我们有一个六个月的审查时间，”Kweder说。
美国食品和药物管理局还必须批准一个药物的品牌名称，这是制药商发明的。品牌名称不能有误导性，不能自我宣传，也不能与现有药物名称过于相似。像 “Curezital “或 “Lipitar “这样的名字是不允许的。
如果我被批准，我将作为Nupil? (noperalate)出售。
我真的很期待那一天的到来。希望我不会有太长时间的等待。这家制药商的工厂已经准备好投入生产；广告宣传已经准备好；销售员军团已经准备好在批准信到达后立即在全国各地展开。
故事的其余部分
在你走之前，我还想提一件事。我的故事不一定会随着批准和上市而结束。制药商和其他研究人员将继续研究我。有人可能会看到我的新用途，在这种情况下，我将不得不再次通过审批程序，以便为该用途进行市场推广。例如，最初为治疗某种癌症而开发的药物，后来被用于不同的用途。”在癌症药物的开发过程中，有很多情况是公司会在药物的整个生命周期中研究新的适应症，”PhRMA的Goldhammer说。
当然，你也知道，最近有几种药物因为安全问题而被撤出市场。还有一些药物在其标签上添加了特别警告。不断的测试和对医生和消费者使用处方药的报告的仔细关注，有时会发现一些不能忽视的问题。
尽管如此，我相信我最终会帮助数百万人很多年，直到有更好的治疗方法出现来取代我。
祝我好运吧!
