阵发性夜间血红蛋白尿症的治疗方案

阵发性夜间血红蛋白尿症的治疗方法可以预防血凝块,缓解症状,提高生活质量。

你接受哪种治疗取决于你的症状有多严重。如果你有轻微的症状,不影响你的生活,你可能不需要任何治疗。你的医生将只是观察你,看你以后是否有症状。

如果你开始出现以下问题,你的医生会开始对你进行治疗。

  • 瘀伤

  • 出血

  • 疲惫不堪

  • 呼吸急促

保护你的血细胞的药物

治疗PNH的主要方法是用药物阻止红血球的分解,降低您的血栓机会,并改善您的生活质量。

Eculizumab (Soliris)和ravulizumab (Ultomiris)的工作方式类似。这两种药物都是以静脉注射的方式进行。Soliris每2周注射一次,Ultomiris每8周注射一次。

Soliris和Ultomiris可控制症状,但它们不能治愈PNH。你需要终生服药,或直到你的疾病进入缓解期。

Pegcetacoplan(Empaveli)是一种靶向治疗,可以开给那些刚接受治疗或从Soliris或Ultomiris转换过来的人。它也是通过静脉注射,每周给药两次。

由于这些药物阻断了你的部分免疫系统,它们可以使严重的感染更有可能发生。你需要在第一次服用Soliris或Ultomiris前至少2周接种脑膜炎球菌疫苗。然后你的医生会在你服药期间留意你是否有感染的迹象。

干细胞移植

干细胞是你骨髓中的早期细胞,可以生长为新的血细胞。治愈PNH的唯一方法是进行所谓的异体干细胞移植。它也被称为骨髓移植,用捐赠者(通常是近亲)的健康干细胞替换你受损的干细胞,因为他们通常是最佳的匹配。

干细胞移植可能有严重的风险,包括感染和器官损伤。它只适用于非常严重的PNH患者,他们可能会有危及生命的血栓或其他严重问题。

移植前,你将接受治疗,使你的身体为新细胞做好准备。化疗或放疗会破坏旧的受损骨髓,以便新的干细胞能够生长。你通过放置在你胸部或颈部的一根长而细的管子得到它们。干细胞将进入你的骨髓,在那里它们将成长为健康的新血细胞。

缓解症状的治疗方法

你的医生可能会给你其他治疗方法,通过帮助你的身体制造新的血细胞来缓解PNH症状。

这些可以包括。

  • 铁和叶酸补充剂

  • 输血

  • 生长因子

  • 称为雄性激素的荷尔蒙

你可能还需要服用血液稀释剂以防止血凝块的形成。当你在服用血液稀释剂时,你必须格外小心,防止受伤,因为这些药物使出血的可能性更大。

抑制你的免疫系统的药物

有些PNH患者还患有再生障碍性贫血,这是指你的骨髓不能产生新的红细胞,因为你的免疫系统攻击你骨髓中的干细胞。抗红细胞球蛋白(Thymoglobulin)和环孢素等药物可以阻止你的免疫系统攻击你的骨髓。

临床试验

研究人员正在临床试验中研究许多治疗PNH的新方法。加入这些研究可以让你在其他人获得新疗法之前就获得这种疗法的机会。询问治疗你的PNH的医生,临床试验是否适合你。

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