在短短几年内，CRISPR已经启动了大量的研究，可能会改变我们治疗从高胆固醇到癌症的方式。了解它是什么，为什么它如此令人兴奋，以及它是如何使用的。
它可能听起来像你在杂货店的薯片和奶酪泡芙之间找到的东西，但CRISPR是最先进的医学。它可能有一天会帮助治愈从囊性纤维化到肺癌的疾病。
CRISPR不是一种药物。它是一种技术。其目的是切断和修复威胁你健康的基因中的故障。尽管它不是科学家们尝试的第一种基因编辑方法，但它是最简单、最快和最准确的。这使它成为一个改变游戏规则的方法。
CRISPR "的定义
CRISPR是簇状有规律间隔短回文的简称。它是科学家首次在细菌的免疫系统中注意到的一点DNA。这启发了基因编辑技术，现在大家称之为CRISPR。
这些细菌使用CRISPR就像使用通缉名单。当病毒攻击时，细菌会记住病毒的DNA，并将其资料归入CRISPR。如果同一个病毒以后再次攻击，细菌就会调出它在CRISPR中的文件并复制它。该副本就像一个刺客。它追捕病毒并切割其DNA以消灭它。
现在，研究人员使用同样的CRISPR策略来对付疾病等威胁。CRISPR可以打开或关闭基因，或使它们以不同的方式工作，以保护你的健康。
例如，想想那些生来就有基因错误的人，让他们患上了罕见的疾病。或在生命后期发生的基因变化，使你有患癌症的风险。科学家们希望能够将这些缺陷加载到CRISPR中，切出DNA缺陷，并修复它。
怎么做？基本的想法是，从病人身上取一些细胞，用CRISPR编辑它们，并培育出更多的细胞，然后将它们注射回病人体内。这听起来是一个简单的想法，但大规模地做这件事是很难的。除了CRISPR，科学家们还研究了其他基因编辑技术。
它可能对癌症有什么帮助？
癌症有很多类型，它们都与基因的问题有关。所以CRISPR有希望，尽管目前还没有治疗方法或治愈方法。
到目前为止，大部分的研究集中在免疫疗法上，即利用身体的免疫系统来对抗癌症。有不同的方法可以做到这一点，例如。
攻击癌症。一些科学家已经使用CRISPR来增强免疫系统的T细胞。在实验室测试中，CRISPR研究人员编辑了T细胞，使它们能够识别癌症。经过编辑的T细胞随后杀死了癌细胞。
关掉癌症的防御系统。T细胞不应该攻击正常细胞。健康细胞使用某些蛋白质，包括一种叫做PD-1的蛋白质，作为T细胞避开的信号。这就像说，这里一切都很好。不需要T细胞。
但是一些癌细胞有PD-1，尽管它们并不健康。这就像有一个假身份证，让T细胞远离，让癌症生长。在一项实验中，科学家们使用CRISPR来关闭制造PD-1的基因。就这样，T细胞攻击了癌细胞。
减缓癌症。另一个实验室使用CRISPR来改变癌细胞的基因。通过这样做，他们减慢了癌症扩散的速度。
这只是一小部分的研究。从实验室测试到安全、有效的治疗，这是一条漫长的道路。针对人的小型试验才刚刚开始，可能需要几年时间才能广泛使用。
目前在美国有四项试验正在进行中--针对癌症、淋巴瘤、一种叫做镰状细胞病的血液疾病和遗传性失明。针对癌症的CRISPR第一阶段试验显示它是安全的。所有试验预计将持续数年。
它对其他疾病有帮助吗？
科学家们正在研究CRISPR用于许多疾病，包括高胆固醇、HIV和亨廷顿氏病。研究人员还利用CRISPR治疗小鼠的肌肉萎缩症。
最有可能的是，CRISPR帮助治愈的第一种疾病将是由单一基因中的一个缺陷引起的，如镰状细胞病。这些疾病并不多--许多疾病涉及很多基因--但它们可能是最容易解决的。
有什么风险？
当你在谈论改变DNA时，也就是影响从你的眼睛颜色到你的心脏病发作几率的遗传编码时，它提出了大问题。这些问题包括调整DNA的道德规范以及可能出现的问题。
目前已经有一些严格的限制。例如，编辑精子或卵子（也称为生殖细胞）中的DNA会产生变化，并会传给下一代。这将产生深远的影响。所以这种研究在40多个国家被禁止，包括美国。
CRISPR是有效的，但它并不完美。它有可能意外地编辑非常相似的DNA，而这些DNA不是它的目标。而且，由于即使是DNA的微小变化也会产生很大的影响，研究人员需要非常谨慎。
科学家们还不知道CRISPRs的所有副作用可能是什么。但其革命性的潜力意味着你可能会在未来很长一段时间内看到CRISPR的新闻。
