脊髓性肌肉萎缩症（SMA）还没有治愈。但如果你或你爱的人患有SMA，可以选择治疗方法。了解更多。
其中许多治疗方法都集中在。
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缓解症状
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預防併發症
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提高生活质量
三种药物可以帮助减缓SMA的症状。在某些情况下，它们可能能够阻止疾病的恶化。但它们并不是每个人的选择。
SMA有不同的类型。即使是患有同一类型SMA的人也会有不同的症状。因此，治疗方法可能因人而异。
如果你有SMA，你会被许多不同专业的医生治疗。你的团队将一起工作，为你制定最佳的治疗计划。
以下是你需要了解的情况。
药物治疗
美国食品和药物管理局已经批准了三种药物来治疗SMA。
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Nusinersen (Spinraza)
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Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma)
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Risdiplam (Evrysdi)
这些药物是基因治疗的类型。这意味着它们针对在SMA中起作用的基因。(基因就像你体内的蓝图，告诉你的细胞如何工作。）SMA几乎总是由SMN1或SMN2基因的突变引起。这些基因告诉你的身体要制造有助于控制肌肉运动的蛋白质。当这些基因之一发生突变时，你的肌肉就不能按它们应该的方式生长和工作。
Spinraza是针对SMN1基因突变的儿童和成人的。该药有4个负荷剂量，被注射到你的椎管内，也就是你的脊髓所在的区域。前3个剂量以14天的间隔进行。第四次剂量应在第三次剂量的30天后进行。在负荷剂量期后，应每4个月进行一次剂量。它使用一种称为反义寡核苷酸的人造遗传物质来帮助你的身体制造更多的SMN蛋白质。这些额外的蛋白质帮助你的肌肉更好地工作并缓解症状。
目前还不清楚Spinraza的作用时间，但已知在生命早期得到它的儿童往往有最好的效果。?
Zolgensma适用于2岁以下的儿童。它也是一种一次性的药物治疗。但这种药物是通过静脉注射进入静脉的。
该药将一种病毒放入你的体内，其中包括一个替代基因。该病毒给你的细胞提供新的DNA，以取代缺失或变异的基因。这有助于你的运动神经元更好地工作。它还可以缓解症状，并可能帮助你活得更久。"输注Zologensma后可能会出现血小板数量减少。如果你的孩子有意外的出血或瘀伤，请立即打电话给你的医生。
如果您的孩子在用药之前或之后有感冒或咳嗽，请告诉您的医生。在输注Zologensma之前或之后，病毒性呼吸道感染会导致更严重的并发症。
Evrysdi是最容易管理的，因为它在每天饭后口服，并被推荐给两个月大的孩子。它的作用是纠正SMN2基因的问题，使其不再阻碍蛋白质的生产。服用该药的人显示出运动功能的改善。
对于每一种药物，SMA患者越早开始服用，其效果就越好。
其他治疗方法
你的医生可能还会建议。
呼吸帮助。因为SMA会影响你的呼吸道和肺部，你可能需要治疗来帮助它们变得更强大。这可以帮助你更好地呼吸。你可能需要一台吸痰机来清除粘液，清理你的喉咙后面。如果你的情况更严重，你可能需要一台机器，在面具或口罩的帮助下帮助你呼吸。
饮食帮助。患有SMA的儿童可能很难获得他们成长所需的营养物质。他们的医生可能建议他们与营养师一起工作。你的孩子可能需要一个喂食管来帮助他们进食，特别是如果他们在吞咽或进食方面有困难。喂食管可以通过鼻子和喉咙，或通过胃管直接进入胃部。
物理和职业治疗。治疗师可以教你练习和拉伸，以加强和拉伸僵硬的肌肉和关节。他们还可以帮助你或你的孩子找到和使用使行动更容易的设备，如支架、鞋垫、助行器或轮椅。
脊柱问题的治疗。一些患有SMA的儿童会出现脊柱侧弯，即脊柱异常弯曲的情况。如果你或你的孩子有脊柱侧弯，你的医生可能会建议使用背架或手术来帮助脊柱正常生长。
