等待已久的新基因疗法的高价标签

作者：Kelly Wairimu Davis, MS

2021年12月30日C据美国食品和药物管理局称，到2025年，每年可能会有10到20种新的细胞和基因疗法获得批准。

好消息，对吗？这些产品可以拯救无数患有罕见遗传病的人的生命，如镰刀型细胞、早衰症和脊柱裂。

然而，根据生物技术和政策专家凯文-多森（Kevin Doxzen）博士，亚利桑那州立大学坦佩分校和世界经济论坛的霍夫曼研究员的说法，这些治疗方法的高昂价格可能阻碍了庆祝的理由。

他在《对话》杂志上发表的一篇文章中提醒说，基因疗法可能需要数十万至数百万美元。

预计在未来几年内获批的镰刀型细胞治疗方法，可能会使一个病人花费约185万美元。医疗保险计划每年可支付约3000万美元，即使只有7%的合格者得到治疗。

另一个例子是Zolgensma，这是一种治疗脊髓性肌肉萎缩症的一次性药物，这种疾病会导致你的肌肉变弱和腐烂，常常导致坐起来、走路、呼吸和吞咽困难。

Zolgensma的标价为210万美元，是世界上最昂贵的药物。

为像Zolgensma这样的药物筹集大量资金，对于那些患有罕见疾病的人和他们的家庭来说，可能是极其沉重的负担。

以《对话》文章中强调的丹麦小女孩阿亚-伦特为例，她在10个月大时被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症。经过7个月艰苦的网上募捐和来自世界各地的大额捐赠者的拍卖，她的家人获得了足够的支持，筹集到210万美元来购买Zolgensma。

然而，对于一些家庭来说，这种方法可能没有那么成功。

那么，如何将这些改变生命的药物送到有需要的病人手中呢？

Doxzen说，创建支付模式，帮助患者支付治疗费用，同时也使保险计划和药物公司保持运转，是一种方法。

在所谓的基于结果的模式中，保险可以向药物公司支付一笔初始费用，然后根据患者接受治疗后的进展情况继续付款--特别是由于像Zolgensma这样昂贵的药物不能保证有效。

Doxzen说，Netflix模式是另一个潜在的解决方案。

像订阅服务一样运作，一个州的医疗补助计划可以向药物公司支付固定费用，以获得无限的基因疗法。这种模式有助于为路易斯安那州的患者创造更多获得丙型肝炎治疗的机会。