新药获批用于服务不足的镰状细胞群体

林赛-卡尔特报道

2022年1月3日 -- 据他的母亲Ife说，10岁的Josiah Oyeleye是一个与3年前非常不同的孩子。当他的同龄人似乎有无穷的精力时，约西亚会很快疲倦，需要经常小睡。

强烈的疲劳只是镰状细胞病的众多衰弱症状之一，镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，约西亚在3周大时被诊断出患有这种疾病。

但是，当约西亚参加Oxbryta的临床试验时，他的病情有了转机，这是一种刚刚被批准用于4-11岁儿童的镰状细胞病治疗方法。医生说，美国食品和药物管理局在12月批准了这种药物，治疗疾病的根本原因而不是症状，填补了长期得不到服务的病人群体的空白。

住在亚特兰大地区的Ife说，只是做一些基本的事情，比如玩耍，他都需要休息。现在，这种情况消失了，他不再打盹了，而且非常明显，他就像他的朋友、他的同龄人一样。我们真的很感激。

约西亚的姐姐米凯亚和父亲福拉也患有这种疾病。

镰状细胞病的特点是血红蛋白有缺陷，或红细胞中携带氧气到身体组织的蛋白质。这改变了红血球的形状和质地。

这些细胞通常是光滑和圆盘状的，变成了新月形，类似于镰刀。它们也变得僵硬和粘稠，导致它们凝结在一起。

这可能会引起一系列的并发症，包括器官损伤、中风和慢性疼痛。

它对有色人种的影响不成比例。每365个黑人或非洲裔美国人出生中约有1人发生这种疾病，每16300个西班牙裔美国人出生中约有1人发生这种疾病。

亚特兰大儿童保健中心(Childrens Healthcare of Atlanta)的小儿血液学家、Oxbryta临床试验的主要研究者克拉克-布朗(Clark Brown)博士说，由总部位于旧金山的制药公司Global Blood Therapeutics制造的Oxbryta的扩大使用，代表了镰状细胞疾病的复兴时代。

他说，在这一患者群体中存在着巨大的未满足需求。现在，人们对这一需求有了更多的认识，并为患者群体进行了更好的宣传。

研究人员表示，多年来，种族偏见阻碍了镰状细胞的进展，导致疼痛治疗稀少，保健专业人员缺乏知识。一家医院的镰刀型细胞患者获得止痛药的时间比其他报告疼痛不太严重并被分流到不太严重的类别的患者要长60%。根据2015年的一项调查，只有20%的家庭医生说他们对治疗镰状细胞疾病感到满意。

该疾病的治疗方法很少，最常见的是药物羟基脲。但布朗说，它首先被用作癌症治疗，许多医生出于安全考虑，对开出这种药犹豫不决。它可以减少白血球的数量，并需要经常验血，而Oxbrytas的安全状况要温和得多，因为这种药物有时会引起皮疹或胃部不适。

布朗说，患有这种疾病的儿童早在出生后6个月就有可能出现危及生命的并发症。

他说，早期治疗是至关重要的。这有望减缓疾病的进展。

全球血液治疗公司研发主管、费城儿童医院(Childrens Hospital of Philadelphia)的儿科血液学家金-史密斯-惠特利(Kim Smith-Whitley)医生说，Oxbryta将血红蛋白保持在一种特殊的形状，防止镰状细胞堆积，防止器官损伤和疼痛等并发症。

她说，这种堆积会导致肺部、心脏、肾脏的变化，会对他们产生长期影响。他们的大脑在5岁时有四分之一的人得不到足够的氧气。

12岁及以上儿童用的Oxbryta是可以吞咽的片剂，而新批准的药物是可以溶解在液体中的片剂。两种药物都可用于4岁的儿童。

史密斯-惠特利说，研究人员正在研究这些药物在4岁以下儿童中的使用情况，甚至是6个月大的儿童。

她说，镰状细胞患者的死亡时间比同龄人年轻30年。现在我们有了另一种可以用来解决低龄儿童镰状细胞疾病并发症的药物，而且是第一种直接解决根本原因的药物。