干细胞移植可以治愈β地中海贫血症,但这种治疗方法并不是每个人的正确选择。你需要了解风险和副作用,并与你的医生讨论,看看这对你是否是一个好主意。
如果你或你的孩子患有β地中海贫血症,身体就不能制造足够的红细胞来提供所需的氧气。当你接受干细胞移植时,你的医生会尝试将 "造血 "干细胞放入你的血液中来解决这个问题。
这些干细胞是在你的骨髓中制造的 -- 骨头的海绵状中心,血细胞在那里发育。当你接受干细胞移植时,你从捐赠者那里获得干细胞,帮助你生长出新的、健康的红细胞。
干细胞移植期间会发生什么?
移植前,你会接受化疗,以清除你骨髓中不正常的干细胞,使你的骨髓准备好接受新的干细胞。
在移植过程中,医生会将捐赠者的干细胞通过放置在你胸部的塑料管放入你体内。细胞进入你的血液后,它们会进入你的骨髓,开始制造健康的血细胞。
捐献者的细胞来自哪里?
如果你进行干细胞移植,你需要找到一个干细胞的基因构成与你相匹配的捐赠者。如果你有一个匹配度很高的兄弟或姐妹,移植效果最好。
如果你没有一个兄弟姐妹是好的捐赠者,仍有可能从与你没有关系的捐赠者那里找到匹配的人。
有什么风险?
如果你或你的孩子接受干细胞移植,其中一个主要的风险是体内过多的铁质造成器官损伤。这就是为什么移植对那些定期接受螯合疗法的人效果最好,螯合疗法是一种清除体内多余铁的治疗方法。
如果你在移植前已经有一些疾病造成的器官损伤,如心力衰竭或肝硬化,你将有更大的机会得到更多的器官损伤。
如果你有过肾衰竭或HIV阳性,医生不建议进行干细胞移植,因为器官损伤的风险太大。
其他风险包括一种叫做 "移植物与宿主疾病"(GVHD)的疾病。当你得到这个问题时,你的身体将新的血细胞视为对你可能的危险,并开始攻击它们。
药物可以预防或阻止GVHD,但由于它们是通过抑制你的免疫系统--你的身体对病菌的防御--来发挥作用的,所以会增加你感染的机会。
你在移植前接受的化疗也会提高你感染的几率。你的医生可以建议使用药物,如抗生素,以防止这种副作用。
β地中海贫血的治疗方法,包括干细胞移植,一直在不断完善。一般来说,你越年轻,干细胞移植的效果就越好。干细胞移植对14岁或以下的儿童效果最好。
有什么副作用?
干细胞移植最常见的副作用之一是不孕不育。这是因为移植前的大剂量化疗会损害女性的生殖器官,导致你不再有月经。化疗也会降低男性的精子数量。
你的医生可以告诉你一些方法,以保持你在未来有孩子的选择。例如,男性可能能够在移植前保存精子,女性可能能够冻结她们的卵子。
移植后不久可能发生的其他副作用包括。
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口腔或喉咙疼痛
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恶心和呕吐
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出血或瘀伤
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肺部肿胀
干细胞移植后,您的血细胞计数需要2至6周才能恢复正常。在这段时间内,你的医生会密切关注你,以确保你不会受到感染或其他严重的副作用。