乙型地中海贫血的治疗:输血、螯合疗法及其他

如果你或你的孩子患有一种叫做β地中海贫血的血液疾病,治疗的目的是提高体内健康红细胞的数量。你的医生会根据你的疾病类型和症状的严重程度来制定正确的计划。

如果病情轻微,你可能不需要做任何事情。对于严重的β地中海贫血症,你或你的孩子可能需要输血,接受一种称为螯合疗法的治疗,以去除体内多余的铁,或进行手术。

按类型治疗

β地中海贫血症影响你身体制造血红蛋白的能力,血红蛋白是一种蛋白质,帮助你的红细胞将氧气带到你所有的器官。红血球太少被称为贫血。没有足够的氧气,你会感到疲劳和虚弱。

有三种类型的β地中海贫血,每一种都有不同的治疗方法。

轻度地中海贫血(β-地中海贫血特征)是最温和的形式。你或你的孩子可能不需要治疗。如果你有轻微的贫血,补充叶酸可以帮助你。叶酸是一种B族维生素,可以提高你身体制造的红血球数量。在某些情况下,成年人可能需要输血,比如在做完手术或分娩后。

非输血依赖的中间型β地中海贫血症会导致更严重的贫血。有些人需要输血来提高他们的红细胞数量。

依赖输血的重型β地中海贫血是最严重的类型。它通常在2岁前开始,并导致严重的贫血和其他严重的症状。治疗包括定期输血。

如果你的孩子患有重型β地中海贫血症或中度地中海贫血症,一定要向家人和朋友求助,以获得你需要的情感支持。如果你发现自己有压力或焦虑,社会工作者和心理健康专家可以帮助你。

专门研究血液疾病的医生,称为血液学家,治疗β-地中海贫血。这些医生在医院和β-地中海贫血治疗中心工作。由医生、护士、理疗师和其他保健专业人员组成的团队将为你或你的孩子量身定制治疗方案。

输血

如果你患有重型β地中海贫血,你需要每2至4周输血一次,以提高你的红细胞数量。一些患有这种类型的β地中海贫血的人只在某些时候需要输血,例如当他们生病或感染时。

在输血过程中,护士通过将一个小塑料管放入你的一条静脉中,给你提供来自捐赠者的血液。这个过程在你的医生办公室或诊所需要1到4个小时。

技术人员仔细检测输血中使用的血液,以防止你感染肝炎或其他疾病。为了提供额外的保护,你的孩子在输血之前需要接种足三剂乙肝疫苗。

螯合疗法

你在输血时得到的血细胞含有大量的铁。在你多次输血后,铁会在你体内堆积。乙型地中海贫血还使你的身体从食物中吸收额外的铁。所有这些额外的铁会损害你的心脏和肝脏等器官。

螯合疗法是一种将额外的铁从你的身体中移除的治疗方法。你会得到一种药片或针剂,如地拉罗司(Exjade, Jadenu)、去铁酮(Ferriprox)或去铁胺(Desferal)。这些药物与你体内的铁结合,然后在你小便或大便时离开你的身体。

脾脏切除手术

你的脾脏过滤血细胞。在β地中海贫血症中,太多的铁和太多的异常红细胞会聚集在该器官中并使其膨胀。脾脏肿大会导致你的血红蛋白水平进一步下降,并降低帮助血液凝固的血细胞数量,即血小板。

脾脏肿大的主要治疗方法是手术切除脾脏,称为脾脏切除术。它可以改善β地中海贫血的一些症状,但也有风险。

你的医生会仔细权衡决定是否切除你的脾脏。医生会避免对5岁以下的儿童进行这种手术,因为儿童患非常严重的血液感染,即败血症的风险更高。

你的脾脏帮助你的免疫系统摆脱可能使你生病的细菌和其他病菌。手术后,你将更有可能感染疾病。为了降低你得病的几率,你会在手术前接种疫苗,并在手术后至少服用2年的抗生素。

干细胞移植

如果您或您的孩子在输血和其他治疗后没有好转,您的医生可能会建议进行干细胞移植。"造血干细胞是你骨髓中的年轻细胞--你骨骼的海绵状中心--能成长为新的血细胞。在干细胞移植过程中,你从捐赠者那里获得健康的造血细胞,以取代你自己的受损细胞。

干细胞移植可以治愈β地中海贫血。但由于它有感染或新干细胞排斥等风险,因此并不适合所有人。

如果捐赠者的细胞与你或你的孩子的细胞密切匹配,成功的几率会更高。像兄弟或姐妹这样的近亲是最好的匹配。如果你在16岁之前接受干细胞移植,或在肝脏受损之前接受干细胞移植,效果也会更好。?

并发症的治疗方法

β地中海贫血症会导致肝脏损伤、骨骼脆弱和感染等问题。如果发生这些问题,你的医生会给你药物和其他治疗。

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