美国食品和药物管理局的一个咨询委员会不相信一种治疗ALS的新药是有效的。
美国FDA咨询委员会拒绝接受ALS新药
作者：Pauline Anderson
2022年3月31日C一个为FDA提供咨询的专家小组以微弱的优势投票拒绝了一种旨在治疗ALS的新药。
美国食品和药物管理局周边和中枢神经系统药物咨询委员会的10名成员中，有6名决定没有足够的证据支持批准Amylyx制药公司的药物？该小组说，来自单一试验的证据是不够的。
该药物的命运和委员会的投票一直受到密切关注，因为这种破坏性疾病的新疗法是非常需要的。委员会成员说，他们被病人、护理人员和其他人的热情证词所感动。但是，他们认为证据并不符合FDA批准的标准。
"我们被要求寻找具有说服力和稳健性的实质性证据，而我认为这一项试验并不完全符合这一标准，是有问题的，"美国国家神经疾病和中风研究所的调查员肯尼斯-菲施贝克博士说。
"Fischbeck说："继续前进并批准一种效益不确定的治疗方法，这对病人和他们的家庭来说是一种伤害。
委员会的投票没有约束力。虽然美国食品和药物管理局经常遵循其顾问的决定，但该机构去年在一个类似的咨询委员会投票反对后批准了一种有争议的治疗阿尔茨海默症的新药。
正在进行的第三阶段研究
这种新的ALS药物被证明可以减缓肌萎缩性脊髓侧索硬化症（有时被称为Lou Gehrigs Disease）引起的衰退。
Amylyx制药公司科学交流负责人Jamie Timmons博士说。
该研究发现，与服用安慰剂的病人相比，该药物减缓了25%的衰退。这一变化被认为是有临床意义的。
Amylyx公司联合首席执行官兼联合创始人Joshua Cohen说，这是第一次有治疗方法显示对ALS的功能和生存都有好处，这是一种无情的进展性致命疾病的两个关键措施。
在会议期间，ALS患者说他们愿意接受更大的风险，以换取与他们的亲人多呆一会儿的可能性，并认为该药物含有两种已经存在的化合物。他们恳请FDA在批准这种实验性药物时行使其监管的灵活性。
然而，FDA小组对该试验提出了一些问题。这些问题包括该研究的样本量小，以及在24周内没有生存获益。
许多小组成员说，他们希望正在进行的III期试验将更加明确，因为它的规模大得多。该试验的结果预计将在2024年初公布。
