新的多发性硬化症治疗方法在试验中显示出良好的前景

作者：Amy Norton

健康报》记者

2022年8月25日，星期四（HealthDay News）--一项新的临床试验发现，一种实验性的多发性硬化症抗体疗法与标准疗法相比，可以减少一半的症状爆发。

这种被称为 "紫杉醇 "的药物在减少患者的复发--新的或恶化的症状期--方面战胜了标准的多发性硬化症口服药物。事实证明，它还能更好地防止大脑中的炎症损伤区域。

据制药商TG Therapeutics称，乌比妥昔单抗尚未被批准用于治疗多发性硬化症；美国食品和药物管理局正在审查试验数据，预计将在年底前做出决定。

如果获得批准，乌紫杉单抗将是一组较新的多发性硬化症疗法中的最新产品，被称为抗CD20单克隆抗体：实验室设计的抗体，针对驱动多发性硬化症过程的特定免疫系统细胞。

一位没有参与试验的专家说，新的发现提供了更多的证据，证明这种方法对病人有利。

"这是革命性的吗？不，但它进一步证实了针对血液中这种细胞群的临床益处，"纽约市纽约大学朗格尼多发性硬化症综合护理中心主任劳伦-克鲁普博士说。

多发性硬化症是一种神经系统疾病，通常在20至40岁之间出现。它是由免疫系统对人体自身的髓鞘--脊柱和大脑中神经纤维周围的保护套--的错误攻击造成的。根据损害发生的部位，症状包括视力问题、肌肉无力、麻木，以及平衡和协调困难。

大多数多发性硬化症患者都是复发-缓解型的，症状发作一段时间，然后缓解。随着时间的推移，这种疾病变得更加稳定地进行。

被称为B细胞的免疫系统细胞似乎在驱动多发性硬化症方面起着特别关键的作用。因此，近年来已经开发出了能消耗血液中B细胞的单克隆抗体。其中一种名为ocrelizumab（Ocrevus），于2017年在美国获得批准。第二种--ofatumumab（Kesimpta）--在2020年获得批准。

这两种抗体都通过靶向细胞上一种叫做CD20的蛋白质来消耗B细胞。新试验的首席研究员劳伦斯-斯坦曼(Lawrence Steinman)博士说，乌比妥昔单抗具有相同的目标，但它的设计在杀死B细胞方面更具效力。

斯坦福大学神经病学教授斯坦曼强调说，这项试验没有将乌布利妥单抗与现有的任何一种抗CD20抗体进行比较。因此不知道它是更有效还是更不有效。

但斯坦曼说，这种新抗体的一个潜在优势是，它可以快速给药。

Ocrevus和ublituximab都需要患者每六个月去医疗机构输液。但是Ocrevus的输液需要大约三个小时，而ublituximab可以在一个小时内完成。

同时，Kesimpta完全避免了输液。它每月在家服用一次，使用一个自动注射器。

"不同的人有不同的解决方案，"斯坦曼说。"我认为有选择总是好的"。

8月25日发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果是基于1000多名多发性硬化症患者，大多数是复发缓解型的患者。有一小部分人患有继发性进展型多发性硬化症，这是继复发-缓解型之后的第二个疾病阶段。

大约一半人被随机分配到紫杉醇输液，而另一半人则服用口服药物Aubagio（特利氟米特）。

在96周内，紫杉醇患者复发的可能性只有一半--平均年复发率略低于0.1，而奥巴吉奥患者的复发率几乎为0.2。而且在核磁共振扫描中，他们显示大脑中的炎症区域更少。

B细胞负责产生对抗感染的抗体。因此，B细胞耗竭的一个主要安全问题是，它可能使人们更容易受到感染。在这项试验中就是这种情况。5%的紫杉醇患者发生了严重的感染，包括肺炎，而奥巴吉奥的患者只有3%。

目前有许多药物被批准用于治疗多发性硬化症。但克虏伯说，最近的一些研究显示，当患者获得 "高效 "药物--包括抗CD20抗体--时，其长期疗效要好于效果较差的老药。

对斯坦曼来说，在开始高疗效治疗时，越早越好。

"他说："我的理念是，如果保险能够覆盖，就狠狠地、快速地击倒疾病。

这带来了现实世界中的成本问题。CD20单克隆抗体是昂贵的；据制药商基因泰克公司称，目前Ocrevus的上市价格约为每年68,000美元。

克鲁普和斯坦曼说，因此，药物治疗的决定往往取决于病人的保险计划是否涵盖哪些药物。

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