Upadacitinib获FDA批准用于治疗强直性脊柱炎

作者：Heidi Splete

2022年5月2日 -- 美国食品和药物管理局已批准upadacitinib（Rinvoq）作为成人活动性强直性脊柱炎的口服治疗药物，其制造商艾伯维4月29日宣布。

Upadacitinib是一种选择性和可逆性的Janus激酶抑制剂，是继12月tofacitinib（Xeljanz）之后第二个被FDA批准用于强直性脊柱炎的同类药物。

Upadacitinib现在适用于对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂反应不充分或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS）患者。Upadacitinib已经被FDA批准用于患有活动性银屑病关节炎、中度至重度活动性类风湿关节炎和中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者，这些患者对一种或多种TNF抑制剂反应不足或不耐受。它还被批准用于12岁及以上的成人和儿童患者的难治性中度至重度特应性皮炎。

欧洲药品管理局于2021年1月批准upadacitinib用于活动性AS的成人患者。

两项主要的临床研究构成了FDA批准决定的基础。3期SELECT-AXIS 2临床试验涉及对一种或两种生物改变病情的抗风湿药物（bDMARDs）反应不足或不耐受的患者。共有44.5%的强直性脊柱炎患者被随机分配到upadacitinib 15毫克，每天一次，在14周时达到主要终点，即脊柱关节炎国际协会评估反应标准（ASAS 40）至少改善40%，而使用安慰剂的患者则为18.2%。

第二项研究是2/3期SELECT-AXIS 1临床试验，在从未服用过bDMARDs且对至少两种NSAIDs反应不足或不耐受的患者中测试upadacitinib。在这项研究中，与安慰剂相比，随机分配到15毫克upadacitinib的患者在14周时达到ASAS 40的明显更多（51% vs. 26%）。

与安慰剂相比，随机分配到upadacitinib的患者在14周后也显示出AS的体征和症状的明显改善，以及身体功能和疾病活动的改善。接受upadacitinib治疗的AS患者的安全状况与类风湿关节炎或银屑病关节炎患者的研究相似。根据该公司的声明，潜在的严重副作用包括50岁及以上有至少一个心血管危险因素的患者死亡风险增加；严重感染的风险增加，如结核病；以及某些癌症的风险增加。