通过治疗管理晚期系统性肥大细胞增多症和自我主张护理

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Nancie在当地一家支持癌症儿童的非营利商店做志愿者。

2005年，Nancie在出现皮疹后去看了她的过敏症医生。她接受了过敏性测试和免疫疗法，这导致了几次危及生命的过敏性发作。对于当时54岁的妻子和两个孩子的母亲来说，这只是身体和情感上的挑战的开始。

Nancie继续生活在无法解释的、反复出现的症状中，同时试图找到一个诊断。她经历了胃痛、恶心、呕吐和过敏性休克。她发现外部诱因，如各种食物、食品添加剂、药物、吸入物、温度变化、压力和运动等都会导致她的症状，这严重影响了她的生活。

Nancie被转诊到另一位专家那里，该专家回顾了她的病史，并建议她进行骨髓活检。通过活检评估和其他评估，诊断为系统性肥大细胞病（SM）。活检样本的生物标志物测试也有助于确定KIT D816V突变，大约95%的SM病例是由这种突变引起的。

在美国约有32,000人患有SM，这是一种罕见的疾病，身体会过度产生肥大细胞，这是免疫系统的一种关键细胞类型。

在南希最初被诊断后的几年里，她的专家观察到了器官损伤，并确定她患有晚期SM，即SM的一个亚型。在这种威胁生命的疾病中，不正常的肥大细胞在各种器官中堆积，包括皮肤、骨髓和肠道。

虽然每个人患高级SM的经历都不一样，但Nancie最终出现了肝脏和脾脏肿大。她无法消化许多食物，导致她体重下降，腹部有液体积聚（腹水）和胃胀。因此，Nancie的饮食受到限制，只吃她自己准备的食物，因为担心会有潜在的反应。

"由于晚期SM相关的衰弱症状，对于受这种疾病影响的人来说，日常生活常常会被打乱，他们的工作或日常活动能力经常受到限制，"犹他大学亨茨曼癌症研究所血液学和血液学恶性肿瘤部医学助理教授Tsewang Tashi博士说，他目前负责监督Nancie的治疗。

随着时间的推移，Nancie无法经常离开她的家。她的疾病使她无法过以前的生活方式，包括旅行，并迫使她在工作34年后退休。

通过看专门研究SM的医生，并利用肥大细胞疾病协会（TMS）通过其网站和年度会议提供的资源，Nancie学会了如何在患病期间管理自己的健康和导航护理的技巧。

给受罕见疾病影响的人的教训

Nancie给其他罕见病患者最重要的建议之一是了解自己的病情，成为自己的代言人。她认为，积极与医疗团队合作，倾听自己身体的声音，定期记录自己的所有症状并与临床医生分享，这一点尤为重要。

"我建议将你的病史保存在一个地方，包括症状、当前的药物和过敏症，这样就很容易获得，你就可以为看急诊或医生做好准备，"Nancie说。"因为晚期SM可以导致许多不同的症状，我发现与有管理这些影响经验的临床医生合作是至关重要的，即使这意味着要去更远的地方看他们。"

南茜的治疗方案

随着Nancie疾病的持续发展，两位当地医生确定她患有侵袭性SM，这是高级SM的一种亚型，可导致器官衰竭和生存率下降。考虑到这一具有挑战性的诊断，她向SM专家寻求第二个意见，并被引导到迈克尔-迪宁格医生那里。

"晚期SM主要是由KIT D816V突变引起的--这种基因变化可能会因肥大细胞的异常生长而导致威胁生命的影响，"Deininger博士说。"从历史上看，没有针对晚期SM的这一潜在驱动因素而设计的治疗方案。"

2018年，Deininger博士让Nancie参加了一项研究avapritinib（现在称为AYVAKIT®）的临床试验，这种疗法旨在针对KIT D816V突变并帮助减缓肥大细胞的生长。

AYVAKIT是FDA于2021年6月批准的处方药，用于治疗成人晚期SM，包括侵袭性SM、伴有血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。AYVAKIT不被推荐用于治疗血小板计数低（低于50 x 109/L）的晚期SM患者。AYVAKIT可能引起严重的副作用，包括脑出血、认知方面的副作用和胚胎-胎儿毒性。

请参阅下面的重要安全信息。

Nancie的治疗生活

虽然每个人使用AYVAKIT的经验不同，但Nancie在治疗后开始感觉好转。她的腹部肿胀和胃痛减少，使她能够保持健康的饮食并增加体重。

Nancie与她当地的医疗团队保持密切联系，让他们了解她所经历的任何药物的副作用，包括认知方面的影响。AYVAKIT对晚期SM患者最常见的副作用包括液体潴留或肿胀、腹泻、恶心、疲倦和某些血液检查的变化。Nancie的临床医生还定期评估她的治疗反应，并监测她的血小板计数，以应对其他潜在的副作用。

"除了每天服用AYVAKIT外，我现在还加入了各种健康的生活方式，例如锻炼身体，"Nancie说。"我感到很幸运，在患有这种挑战性疾病的同时，我可以享受户外活动和与朋友及家人在一起的时光。我特别欣赏在当地一家将净收入捐赠给医院的商店做志愿者--对我来说，回馈是非常重要的。"

欲了解更多信息，请访问www.AYVAKIT.com。

AYVAKIT的重要安全信息

AYVAKIT可能导致严重的副作用，包括。

大脑出血。在使用AYVAKIT治疗期间可能会发生严重的脑出血，并可能导致死亡。如果您出现任何症状，如严重头痛、呕吐、嗜睡、头晕、混乱或身体一侧或多侧严重虚弱，请停止服用AYVAKIT并立即告诉您的医疗保健提供者。在使用AYVAKIT治疗前和治疗期间，您的医疗服务提供者将检查您的血小板计数。

认知方面的影响。认知方面的副作用在AYVAKIT中很常见，而且可能很严重。如果您出现任何新的或恶化的认知症状，包括健忘、混乱、迷路、思考困难、嗜睡、难以保持清醒（嗜睡）、找字问题、看到物体或听到不存在的东西（幻觉），或情绪或行为的改变，请告诉您的医疗保健提供者。

在服用AYVAKIT之前，请告诉您的医疗服务提供者您所有的医疗状况，包括您是否。

• 血小板数量少

• 血管壁隆起或减弱（动脉瘤）或有脑出血的历史

• 过去一年内有中风史

• 怀孕或计划怀孕。AYVAKIT会对您未出生的婴儿造成伤害

  • 能够怀孕的女性。在您开始使用AYVAKIT之前，您的医疗保健提供者应该做一个怀孕测试。在使用AYVAKIT治疗期间和最后一次服用AYVAKIT后的6周内，您应该使用有效的避孕措施（避孕）。请与您的医疗保健提供者讨论可能适合您的节育方法。如果您在使用AYVAKIT治疗期间怀孕或认为自己可能怀孕，请立即告诉您的医疗服务提供者。

  • 与女性伴侣有能力怀孕的男性，在治疗期间和AYVAKIT最后一剂药后的6周内，应采取有效的节育措施（避孕措施）。

• 正在进行母乳喂养或计划进行母乳喂养。目前还不知道AYVAKIT是否会进入您的乳汁。在使用AYVAKIT治疗期间和最后一次使用AYVAKIT后的至少2周内，请不要进行母乳喂养。请与您的医疗服务提供者讨论在这段时间内喂养宝宝的最佳方式。

告诉您的医疗保健提供者您所服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。AYVAKIT可能会影响其他药物的作用，而某些其他药物可能会影响AYVAKIT的作用。在开始服用新的药物之前，请与您的医疗服务提供者沟通。

如果您在使用AYVAKIT治疗期间出现意识模糊或思维障碍，请不要开车或操作危险的机器。

AYVAKIT对AdvSM患者最常见的副作用包括液体潴留或肿胀、腹泻、恶心、疲倦和某些血液测试的变化。

如果您出现某些副作用，您的医疗服务提供者可能会改变您的剂量，暂时停止，或永久停止AYVAKIT的治疗。AYVAKIT可能会导致女性的生育问题，并可能减少男性的精子生成，这可能会影响您的生育能力。如果您担心这个问题，请与您的医疗服务提供者讨论。这些并不是AYVAKIT的所有可能的副作用。请致电您的医生，以获得有关副作用的医疗建议。

我们鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。

请访问www.fda.gov/medwatch，或致电1-800-FDA-1088。

请参阅AYVAKIT的完整处方信息和患者信息，网址是www.AYVAKIT.com。

本内容由AYVAKIT的制造商蓝图药品公司开发。

Blueprint Medicines和AYVAKIT是Blueprint Medicines公司的注册商标。

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

医生不为任何特定的产品、服务或治疗方法背书。