治疗类风湿性关节炎的新药:正在开发中的药物

来自医生档案

被称为生物制剂的一类新药的出现,彻底改变了类风湿性关节炎(RA)的治疗。这些药物包括Cimzia, Enbrel, Humira, Kineret, Orencia, Remicade, Rituxan, 和Simponi,必须在医生办公室或医院通过自我注射或静脉输注。这些药物也可能很昂贵,而且并不总是在保险范围内。

由于这些原因和其他原因,研究人员正在努力开发口服生物制剂 -- 你可以把生物制剂当作药片服用。

RA是一种影响200万人的自身免疫性疾病,当身体对自己的关节和组织进行友好的射击时就会发生,导致炎症、疼痛和关节损伤。被称为改变病情的抗风湿药(DMARDs)和生物制剂的药物可以阻止RA的发展,减少炎症并阻止关节损伤。

纽约市特殊外科医院的风湿病专家达利特-阿沙尼(Dalit Ashany)医生说,过去我们的候诊室里到处都是坐着轮椅的畸形病人,有些人的手甚至变形到不像手,现在我们不再看到这种情况了,主要是因为生物制剂的出现。

然而,她说,许多患有RA的人拒绝接受注射和静脉注射--这是生物制剂的唯一途径。如果能够以药片的形式服用生物制剂,比自行注射药物或去医院输液要简单得多。

她说,药片也比注射和输液要便宜得多。保险公司让我们去证明RA患者需要这些药物,而有些人在没有保险的情况下无法负担这些药物。

生物制剂是使用从生物中提取的大型蛋白质分子制成的。这涉及一个更复杂和昂贵的制造过程。仿制药会更便宜,但这些药物是如此之新,它们也受到专利保护。此外,美国食品和药物管理局没有一个批准非专利生物制剂的程序。

口服生物制剂:正在研发中?

明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所风湿病学系主任Eric Matteson博士并不完全相信我们会在不久的将来看到口服生物制剂。

他说,开发口服生物制剂的两个主要障碍是,这些蛋白质分子太大,口服时无法吸收。然后,如果它们在通过肠道时被分解,就不再有活性。

阿什尼说,目前有少数口服生物制剂正在研发中,并显示出前景。一些靶向蛋白被称为kineases,它能引发炎症,这是RA的一个标志。

炎症过程基本上会引起多米诺骨牌效应,一个细胞或物质会激活下一个细胞或物质,如此往复循环。这些新药针对多米诺骨牌的不同部分。

其中一种药物阻断了syk激酶或脾脏酪氨酸激酶。她说,一些研究表明,这种药物可能对那些对TNF阻断剂(一种常用的生物制剂)没有反应的人有效。

阿什尼说,另一种可以口服的生物制剂(称为JAK抑制剂)也在早期试验中表现良好。

西雅图风湿病学协会的风湿病专家Philip Mease大夫说,我们对新的口服药相当兴奋。米斯已经对一种正在研发中的JAK抑制剂进行了多项研究。但他指出,关于这些药物仍有许多问题需要回答。

可能的副作用可能包括贫血,对白细胞计数的罕见影响,以及一些血脂的升高,所以监测是必要的。

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