白血病:诊断、测试、治疗、用药

医生的专家们对白血病的治疗进行了分析。

了解白血病 - 诊断和治疗

我如何知道自己是否患有白血病?

由于许多类型的白血病在发病早期没有明显的症状,白血病可能是在体检时偶然被诊断出来的,或者是常规血液检查的结果。如果一个人脸色苍白,淋巴结肿大,牙龈肿胀,肝脏或脾脏肿大,有明显的瘀伤、出血、发烧、持续感染、疲劳或出现小针尖大小的皮疹,医生应该怀疑白血病。血液检查显示白细胞计数异常可能提示诊断。为了确诊和确定白血病的具体类型,需要从骨盆骨上进行针头活检和抽吸骨髓,以检测骨髓中的白血病细胞、DNA标记物和染色体变化。

白血病的重要因素包括病人的年龄、白血病的类型,以及在白血病细胞和骨髓中发现的染色体异常。

白血病的治疗方法有哪些?

虽然自20世纪50年代以来,白血病的报告发病率没有太大变化,但主要由于化疗的进步,更多的人存活时间更长。例如,儿童白血病(每4个儿童病例中有3个是ALL)代表了癌症治疗中最引人注目的成功故事之一。儿童白血病患者的五年生存率已经上升到今天的85%左右。

对于急性白血病,治疗的直接目标是缓解。病人在医院接受化疗,并住在一个私人房间里,以减少感染的机会。由于急性白血病患者的健康血细胞数量极低,他们要接受输血和血小板,以帮助预防或停止出血。他们接受抗生素以预防或治疗感染。此外,还提供药物来控制与治疗有关的副作用。

当化疗作为主要治疗手段时,急性白血病患者有可能获得缓解。为了使疾病得到控制,他们将接受1-4个月的巩固化疗,以清除任何剩余的恶性细胞。

ALL患者将接受间歇性治疗,通常长达两年。

在获得完全缓解后,一些急性髓系白血病(AML)患者可能需要进行异体干细胞移植。这需要一个有意愿的捐赠者,具有兼容的组织类型和遗传特征 - 最好是家庭成员。其他供体来源可包括匹配的非亲属供体或脐带血。

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干细胞移植有三个阶段:诱导、调节和移植。首先,通过化疗使个人的白血球数量得到控制。然后,可能会给予单剂量的化疗,接着是高剂量化疗的调理方案。这将破坏个人的骨髓和任何可能存在的残留白血病细胞。然后将输注捐赠细胞。

在捐献者的骨髓细胞开始产生新的血液之前,这个人几乎没有任何血细胞--白细胞、红细胞或血小板。这使得感染或出血导致死亡的可能性很大。一旦捐赠的干细胞在骨髓中充分生长,通常在两到六周内,长期缓解的可能性就很大。除了化疗之外,患者将接受药物治疗,以预防和治疗移植物抗宿主疾病。在这种疾病中,捐赠者的细胞会攻击患者的正常组织细胞。药物治疗也是为了防止捐赠干细胞的排斥反应。

异体干细胞移植既昂贵又有风险,但它为高风险急性髓细胞白血病和某些ALL病例的长期缓解提供了最佳机会。

如果这些治疗方法对患有B细胞型ALL的儿童和年轻人不起作用,或者癌症复发,他们的医生可能想尝试一种新的基因疗法。使用CAR T细胞疗法,某些免疫细胞可以被 "重新编程 "以攻击癌症。因为可能有严重的副作用,所以只有经过认证的医院和诊所可以做这种治疗。

慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种通常影响老年人的白血病形式,通常进展缓慢。因此,治疗可能是保守性的。并非所有病人都需要立即治疗。出现需要治疗的症状的病人包括所谓的B型症状,即发烧、连续14天盗汗,或6个月内无意中体重下降10%。其他症状,如疼痛的淋巴腺肿大,疼痛的肝脏或脾脏肿大,或骨髓衰竭的证据,也需要治疗。

口服化疗可以有效控制CML的症状达数年之久。过去,尽管进行了治疗,大多数CML病例最终还是会发展到急性期,所以医生建议在慢性期进行骨髓移植。异体干细胞移植治疗CML仍然是对治疗有抵抗力的疾病或疾病处于急性期的人的一种治疗选择。

药物伊马替尼(格列卫)已经从根本上改变了CML的治疗。它被称为分子靶向药物,可以攻击导致白血球失控生长的基因改变。格列卫不能治愈CML,但它可以导致CML的长期缓解和生存。这种药物被证明优于先前的治疗方法,如蒲地蓝、羟基脲和干扰素α。现在有五种其他药物(asciminib, ?bosutinib, dasatinib, nilotinib, and ponatinib)可以用于CML,如果白血病对格列卫产生了耐药性。尼罗替尼(Tasigna)已获得FDA批准用于慢性期的CML。达沙替尼(Sprycel)被FDA批准用于慢性期CML的一线治疗。如果一个人对其他药物有耐药性或不能耐受其他药物,Bosutinib(Bosulif)和ponatinib(Iclusig)可以在CML的任何阶段使用。还有一种药物奥马西坦琥珀酸钠(Synribo),被批准用于那些在使用两种或更多以前的药物治疗后,CML出现进展的患者。阿西米尼(Scemblix)也可以在已经尝试过两种或更多以前的药物后使用,或者如果该人的癌细胞有T315I突变。

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