医生与ALS患者约翰-杰罗姆和他的医生谈及在埃默里大学进行的ALS干细胞试验。
约翰-杰罗姆的脊髓在外科医生的头灯下闪耀着白色的光芒，被鲜红色的血管网交错着。他已经在手术台上呆了四个多小时。
在他脖子上拳头大小的开口上方，悬挂着一个复杂的钢铁装置。它由四根柱子固定：两根楔入杰罗姆的头骨，另外两根楔入手术伤口下方的椎骨。这个装置由埃默里大学的神经外科医生尼克-鲍里斯(Nick Boulis, MD)发明，目的只有一个：稳住插入杰罗姆脊髓的细针。如果针头断裂，可能会杀死他。
一根细管从针头穿过该装置，并延伸到附近的一张小桌子。在桌子上，医学博士乔纳森-格拉斯(Jonathan Glass)正聚精会神地将干细胞从一个小瓶中泵入管中。在巨大的高清显示器上，放大的图像显示鲍里斯将针头直接插入杰罗姆的裸露脊髓。管子弯曲了。房间里的医生、护士、技术人员和观察员们集体屏住呼吸。
格拉斯倒数着输液的剩余时间。没有人说话。针头出来了。Boulis将其移动了几毫米，并将其哄骗回脊髓中。另一小瓶干细胞开始从管子里流出来。
一种致命的疾病
将杰罗姆送上手术台的旅程是从一场马拉松开始的。像许多为马拉松训练的跑者一样，杰罗姆感到自己的步伐出了问题--然后他的左膝出现了疼痛。他接受了膝关节手术，医生告诉他，他的腿部力量会恢复正常。
但事实并非如此。一年后，他的右腿也发生了同样的事情。在接下来的几个月里，杰罗姆的平衡能力变得不太稳定。然后他的说话速度明显变慢了。他在医生那里检查了他的症状。然后他预约了一位神经科医生。他要求他的妻子唐娜一起去。
"50岁的杰罗姆回忆说："当他在做一些测试时，他有点像在说'嗯......'，发出那种你永远不想从医生那里听到的可怕的呻吟声。"然后他说，'嗯，我相信你有ALS，卢伽雷氏病。我从医生那里知道我可能有这个病。我希望没有。但事实并非如此。那是毁灭性的。" 当时他已经41岁了。
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是击倒棒球大师卢-格里格的疾病，现在以他的名字命名。它被更好地理解为运动神经元疾病，因为这些是浪费或死亡的细胞。它们停止向肌肉发送信息。最终，控制呼吸的肌肉不再工作。
神经科医生乔纳森-格拉斯现在已经治疗了大约2000名ALS患者。他正在写一篇论文，介绍他从前1200名死亡者身上学到的东西。他最近告诉一个有两个十几岁孩子的45岁男子，他将会死去。对格拉斯来说，这并不是一个不寻常的日子。
"我已经做了很久了。格拉斯说："我仍然不得不每天告诉病人，'我无法治愈你的疾病'。"他们来找你说，'医生，我可以做什么呢？我说，'我们正在努力。我们正在努力。但我们没有线索，不知道是什么原因导致这种疾病。没有任何线索。"
ALS总是致命的，通常在三到五年内。约有四分之一的患者存活时间超过五年。约翰-杰罗姆在九年多前得到了ALS的诊断。在腿部支架和助行器的帮助下，他仍然可以行走。他仍然可以说话，尽管有困难。他仍然可以呼吸。
"杰罗姆说："我真的比大多数ALS患者要长寿，所以我很感激。"经过一番哭泣，唐娜和我把自己聚在一起，告诉了家人。这是一件很困难的事情，但我们挺过来了。... 我们作为一个家庭走到一起，学会了适应。我们做得很好"。
这种态度使ALS患者成为 "世界上最好的病人"，格拉斯说。"这些是大男孩和女孩。如果你知道他们得到了什么，你就告诉他们。但是你告诉他们的下一件事是，'我将会照顾你'。他们需要知道你的关心。他们希望你能听他们说话，并知道无论发生什么事，你都会在那里帮助他们。如果你做不到，就不要对他们撒谎。"
格拉斯要求他的所有ALS患者将他们的大脑捐献给科学，以便研究人员有一天能够找出到底是什么导致了他们的疾病，以及他们的死亡。在杰罗姆的案例中，他还要求一件事。
干细胞治疗ALS
杰罗姆住在阿拉巴马州的奥本市，但自2003年以来，他每六个月就会开车两小时到格拉斯在亚特兰大的埃默里的ALS诊所。
在手术的前一天，他已经接受了一整天的测试：肌肉功能测试、智力测试、血液测试、心脏和肺部测试，等等。
"那是在2011年3月，他们找我谈做这个临床试验。我说是的，我愿意做，"杰罗姆回忆说。"我的意思是，为什么不呢？"
杰罗姆可能不想参加的原因有很多。即使是知道自己即将死亡的病人也会有很多损失。宝贵的几个月的生命可能会丧失。减缓疾病的努力可能适得其反，使病人的病情更快地恶化。而且当涉及到手术时--特别是不仅在脊柱而且在脊髓本身的手术--有非常真实的死亡风险。
为什么杰罗姆会拿他和他的家人所拥有的一切去冒险呢？神奇的字眼 "干细胞"。
在互联网搜索引擎上输入这些词，你会发现有几十家诊所提供干细胞治疗地球上几乎所有的慢性疾病，包括ALS。一些黑心诊所从干细胞在再生医学中的核心作用所带来的希望中获利。然而，真正的干细胞研究正以科学要求的较慢速度发展。
"格拉斯说："人们在世界各地旅行以获得'干细胞'治疗。"因此，除非我们证明它有效或无效，否则没有其他选择的人将支付大笔费用来获得这种治疗。而这是错误的。"
格拉斯怀疑ALS的神经萎缩涉及神经细胞周围组织中的不健康环境。这种不健康的环境的一部分可能是ALS患者的大脑和脊髓中的一种DNA构建块，谷氨酸的过量。另一部分可能是支持神经健康的细胞信号可能丢失。
神经干细胞-致力于成为神经系统一部分的干细胞，但仍然能够成为不同种类的神经细胞-可能是答案。这些干细胞产生一种 "谷氨酸转运体"，将多余的氨基酸运走。而且它们还能发出支持神经生长的生长信号。
"格拉斯说："我相信，这些干细胞是护理细胞。"它们将创造出所需的细胞，对运动神经元起到支持作用"。
干细胞临床试验开辟新天地
该临床试验的发起人Neuralstem Inc.已经找到了一种培养神经干细胞的方法，并将其冷冻起来，直到可以使用。密歇根大学研究员伊娃-费尔德曼(Eva Feldman)博士提出了将细胞直接注入ALS患者的脊髓中的想法。她得到了美国食品和药物管理局的许可，在病人身上进行试验。
这意味着要求患者接受手术，移除他们脊髓周围的骨头。这意味着要求他们在余生中服用免疫抑制药物，以防止新细胞的排斥反应。
它还意味着要求他们做一些以前从未在活人身上尝试过的事情：将干细胞直接注入脊髓。
埃默里大学的Boulis是费尔德曼委托的外科医生，负责这项工作。格拉斯在埃默里的ALS诊所提供了一个现成的病人和医生库，能够参与其中。
美国食品和药物管理局坚持认为他们要一步步来。格拉斯认为该机构过于谨慎，因为ALS患者已经面临死亡。美国食品和药物管理局的立场是，安全是最重要的，小步快跑比大步快跑风险小。
试验中的第一批ALS患者使用了呼吸机，因为他们已经失去了呼吸和行走的能力。他们只接受了一侧脊髓下部的输液。接下来是能够呼吸的病人，接着是能够行走的病人。然后，脊髓下部的两边都被输液。杰罗姆是后一种病人之一。
但是控制呼吸的运动神经元--ALS患者为了生存而需要的运动神经元--是在颈部的脊髓上部。研究的下一步是将干细胞不仅放在下层脊柱,也放在上层脊柱。前三名接受该手术的患者将只在上层脊髓的一侧获得细胞。
杰罗姆第二次自愿参加。
"我认为这就像一个完成了一次服役的士兵为了服务国家而重新入伍，进行第二次服役，"唐娜-杰罗姆说。
"是的，他们确实告诉我有风险，"约翰-杰罗姆说。"我不是一个要出去为研究筹集数百万美元的人，但我想做一些事情。这是我回馈的方式。如果它对我不起作用，也许他们会学习，并在以后帮助其他人。"
杰罗姆很可能受益。他也可能不会。这就是研究人员所说的第一阶段研究。第一个目标是证明干细胞可以在相对安全的情况下进行输注。患者将被跟踪观察,看他们的疾病是否减缓或改善。但只有研究中的最后三名患者将在他们的上、下脊髓两侧获得10次干细胞输注的全部剂量。
杰罗姆不在该研究的最后阶段。他在下脊柱两侧各得到5次输液，在上脊柱一侧得到5次输液。
"我不想让我的希望过高。但如果我说我不希望它起作用，那是在撒谎，"他说。"第一次没有成功，而且免疫抑制药物让我很难受。在我的脑海中，我希望它能发挥作用，但主要是我想帮助其他ALS患者，并推动科学的发展。"
干细胞能帮助ALS吗？
在手术室的大屏幕上，放大的图像显示了从杰罗姆的脊髓一侧萌发出来的精致的线状神经。这些是感觉神经，将有关外界的信息带入脊髓并上传到大脑。
在更深的地方，在看不见的地方，运动神经从脊髓里冒出来。这些是杰罗姆迫切需要的神经，以保持生命。这些是干细胞应该保护的神经。
Boulis再次移动针头，第五次也是最后一次将针头放入脊髓。这一次，它刺破了一条小血管，出现了少量出血。布利斯说，大约每10次注射中就有一次发生这种情况。这是一个问题，但也是一个小问题，输液继续进行，直到格拉斯通知时间。
在接下来的几个小时里，随着Boulis的播放列表中响起碧昂丝和黑眼豆豆的舞曲，外科医生将把杰罗姆的脊柱重新连在一起，插入螺丝和钢板以固定它。然后，他们将关闭伤口，留下这五次干细胞输液。
"有相当好的数据显示，这些细胞整合到大鼠脊柱中，并使运动神经细胞再生。这是否会发生在人类身上？我不知道，"格拉斯说。"到目前为止，我们已经在试验中做了四次尸检。我们在寻找细胞或找到它们重新连接神经的地方时遇到了很多麻烦。"
另一方面，这些人是试验中病情最严重的病人。而且有一些早期的临床证据让格拉斯、费尔德曼和布利斯感到 "谨慎的乐观"，即这些治疗方法至少在一名患者身上减缓了ALS的进展。
格拉斯很谨慎，不想让人产生错误的希望。但他已经不得不拒绝了许多不符合严格的临床试验准入标准的ALS患者。
"有些人很生气；有些人提供了很多钱。但如果我们不坚持我们的方案，我们将永远不知道它是否有效，"他说。"我的目标是找到ALS的新疗法。如果它不是干细胞,好吧。我将找到其他东西。有效的东西。"
格拉斯承认，他也有不好的时候。
"我不做的一件事是去参加葬礼。我不能，"他说。"这些人与你变得非常亲近，他们的家人与你也变得非常亲近。我失去了太多。"
杰罗姆知道，他在这个临床试验中所遭受的一切最终可能对他没有好处。
"我不是一个英雄，"他反对。"任何患有ALS的人都会这样做，我们100人中有99人。我不是一个英雄。我只是试图推动科学的发展。"
手术后一个月，杰罗姆说，他可能看到他的ALS有一个方面的改善。
"也许我的讲话可能会好一点。我可以比以前更容易地说一些话。我的妻子唐娜这样认为，埃默里的一名护士甚至提到了这一点，"杰罗姆说。"但他们不会知道干细胞是否存活，是否做了什么，直到我死了，他们做了尸检。
杰罗姆笑了。"我希望那可能是30年后的事。
