重症肌无力的新疗法有哪些？该领域的一位专家概述了免疫疗法和其他突破性进展。
治疗重症肌无力症的新进展
作者：Daniel Drachman, MD, 向Stephanie Watson讲述
重症肌无力（MG）的治疗已有近100年的历史。1934年，苏格兰医生玛丽-布罗德福-沃克(Mary Broadfoot Walker)发现，药物physostigmine可以改善该疾病患者的肌肉功能。
在重症肌无力症中，异常的抗体会减少肌肉细胞上乙酰胆碱受体的数量。你需要乙酰胆碱受体来使你的肌肉正常运作。这些抗体干扰了从神经到肌肉的化学信号的发送，使肌肉收缩。
今天，吡啶斯的明（Mestinon），一种与physostigmine相对的药物，被用来减缓乙酰胆碱的分解。它有助于缓解MG的症状，尽管它并不治疗潜在的自身免疫问题。它有点像一个绷带。
我们还有抑制免疫系统的药物，包括类固醇泼尼松、硫唑嘌呤（Imuran）、环孢素（Sandimmune，Neoral）、霉菌素（CellCept）和他克莫司（Prograf）。这些药物可以有效地对抗自身免疫问题。但由于它们的副作用，需要医生的密切关注和精心管理。
血浆置换（Plasmapheresis）也称为血浆交换，用于病情严重且对其他治疗没有反应的人。在这个过程中，血液中含有异常抗体的液体部分（血浆）被移除并替换。最近，我们使用了静脉注射免疫球蛋白（IVIg），这是一种输注从捐赠者那里提纯的血液抗体。
胸腺切除术
胸腺切除术是去除胸腺的手术。它已经存在了很长时间，但只有在2016年，一项彻底的研究证实它对重症肌无力症有效。
胸腺是免疫系统的一个重要部分，大约75%的重症肌无力患者的胸腺是不正常的。通过切除胸腺，你消除了导致重症肌无力的自身免疫的主要来源之一。胸腺切除手术后，许多患者逐渐改善。胸腺切除术是唯一的治疗方法，有时可导致治愈。
单克隆抗体
这些较新的药物针对免疫系统的特定部分。Eculizumab（Soliris）阻断免疫系统中被称为末端补体级联的部分，它与抗体结合并损害神经和肌肉之间的交界处（神经肌肉交界处）。有时这种药物的效果是戏剧性的。
利妥昔单抗（Rituximab，Rituxan）是另一种单克隆抗体。它能降低B细胞的水平，即产生抗体的免疫细胞。利妥昔单抗没有被FDA批准用于重症肌无力，尽管它被批准用于淋巴瘤。
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正在研发的新药
另一种名为efgartigimod的新药正在进行临床试验。它能导致抗体的快速清除，包括导致重症肌无力的自身抗体。它的效果类似于血浆交换，但它更容易使用。事实上，我把这种药物称为 "瓶装血浆交换"。
Efgartigimod有另一个好处。与利妥昔单抗和其他免疫抑制治疗不同，它不会损害制造抗体的免疫系统细胞。接受利妥昔单抗的病人在接受COVID-19疫苗时不会产生良好的抗体反应。接受efgartigimod的人可以有效接种COVID-19疫苗。
这种药物也比目前的许多治疗方法见效快。Imuran和CellCept通常需要许多个月才能发挥作用。由于其有效性和速度，当efgartigimod被批准时，它将成为治疗重症肌无力的最佳方法之一。它甚至可能取代类固醇。
贝利木单抗是另一种即将问世的新单克隆抗体。它能阻止一种叫做B细胞激活因子的东西，并可能抑制抗体的产生。
不太严重
我们现在有一大批治疗重症肌无力的方法，而且还有更多的治疗方法正在进行中。几乎所有患有这种疾病的人现在都能得到良好的治疗和管理。
有一天，我们甚至可以治愈重症肌无力症。几年前，我想出了一种方法，专门关闭对乙酰胆碱受体的免疫反应，而不影响免疫系统的任何其他部分。
我们对免疫系统的某些细胞进行了基因改造，我们称之为 "制导导弹"。当注射到体内时，这些细胞针对并杀死参与产生有害抗体的特定T细胞。当我们将这些细胞注射到患有重症肌无力的小鼠体内时，它们基本上阻止了疾病的发生，而没有减少整体免疫反应。这个程序太复杂了，还不能用于人类，但问题是，我们的研究证明它是可以做到的。
