拜登提名的FDA人选在听证会上得到了两党的支持

Kerry Dooley Young报道

2021年12月14日 -- 医学博士Robert M. Califf计划在他第二次担任美国医疗产品最高监管机构时，仔细研究关于阿片类药物处方的联邦政策，并密切关注通过加速审批的药物的性能。

卡利夫周二在参议院听证会上回答了有关他被总统乔-拜登提名担任食品和药物管理局局长的问题，他曾在奥巴马政府中担任过这一职务。他还谈到需要加强国家维持关键医疗产品（包括药品）充足供应的能力。

负责处理卡利夫提名的参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会的成员在听证会上基本上表现得很友好和支持。委员会主席帕蒂-默里（Patty Murray）参议员和该小组的最高共和党人、北卡罗来纳州的理查德-伯尔（Richard Burr）参议员在听证会上对卡利夫说，好像他很快将再次担任食品和药物管理局的领导人。两人都是在2016年2月的投票中以89-4票确认卡利夫的参议员之一。

卡利夫此前以压倒性的两党投票结果被确认领导食品和药物管理局，我期待着再次与他合作，以确保食品和药物管理局继续保护全国各地的家庭，维护安全和有效性的黄金标准，并将科学和数据放在首位，穆雷说。

参议员伯尼-桑德斯（Bernie Sanders）对卡利夫的热情不高，他是2016年没有对卡利夫提名进行投票的七名参议员之一。

桑德斯在2016年反对卡利夫与制药业的关系，他在周二再次这样做。作为进行临床试验的知名领导人，卡利夫曾与许多制药商合作。但在听证会上，卡利夫说他同意桑德斯的一个想法，即制药业强烈反对。

在回答桑德斯的问题时，卡利夫说，他已经公开表示赞成医疗保险与行业进行价格谈判。

食品和药物管理局不会直接参与谈判，因为这项工作将由医疗保险和医疗补助服务中心处理。民主党人希望通过其全面的《重建更好法案》给予医疗保险一些谈判的权力。

桑德斯对卡利夫说，美国人民对处方药的费用和处方止痛药的广泛传播都感到失望，这助长了目前阿片类药物的流行。桑德斯说，许多人将会对一位从与该行业的密切关系中受益的食品和药物管理局局长感到担忧。

他们怎么会相信你会成为一个独立的、强有力的声音来反对这种极其强大的特殊利益？桑德斯问道。

卡利夫在回答中说，我完全同意你的概念，即这个国家的药品价格太高了。

根据卡利夫的联邦财务披露，他被Verily生命科学公司支付了270万美元的工资和奖金，该公司是由谷歌的母公司Alphabet公司运营的生物医学研究机构。他还报告说在制药公司AmyriAD和Centessa Pharmaceuticals PLC担任董事职务。

彭博社政府报告说，卡利夫与大约16个其他研究组织和生物技术公司有联系。彭博社政府还说，在他早期为FDA服务时，Califf在他的办公室里放了一块白板，上面列出了所有需要他回避的活动和项目，他引用了曾在Califf手下担任副局长的Howard Sklamberg作为消息来源。

现在是Arnold & Porter LLP律师事务所律师的Sklamberg告诉彭博社政府频道，他非常、非常、非常谨慎。

在阿片类药物方面需要做的工作

参议员们在卡利夫听证会上反复回到阿片类药物的话题上，反映出他们对美国食品和药物管理局在警告处方止痛药风险方面的努力深感担忧。

根据CDC的数据，在截至4月的12个月里，美国估计有100306例药物过量死亡，比前一年同期的78056例死亡增加了28.5%。

卡利夫说，他计划重点关注美国食品和药物管理局向公众传达的关于处方止痛药风险的信息，包括查看这些产品的标签内容。

卡利夫说，我致力于在我任期的早期对阿片类药物的状况进行全面审查。

卡利夫表示，尽管多年来一直在努力限制这些药物的使用，但医生们仍然过于迅速地提供过量的药物。他说，他知道有的亲戚在做完小手术后被开了30天的阿片类药物处方。

所以我知道我们还有工作要做，Califf说。

对美国食品和药物管理局以往管理阿片类药物工作的担忧，导致一些民主党参议员对拜登提名美国食品和药物管理局代理局长Janet Woodcock, MD担任永久职位的前景表示抗议。

在听证会上，参议员Ben Ray Lujn（D-NM）提出了FDA批准强力止痛药Zohydro的案例。尽管美国食品和药物管理局的麻醉和镇痛药物咨询委员会以11比2的投票结果反对该药物，但该机构还是批准了该药物。

Lujn问Califf，如果FDA咨询委员会以压倒性的票数反对批准一种药品，他会怎么做，就像在Zohydro案件中发生的那样。

虽然Lujn在与Califf的听证会上的这次交流中没有提到，但FDA工作人员拒绝咨询委员会的建议一直是研究人员越来越关注的问题。

该机构去年批准了治疗阿尔茨海默病的药物aducanumab（Aduhelm，Biogen），驳回了其周围和中央神经系统药物咨询委员会的建议。这一决定引发了该委员会几个成员的辞职。FDA工作人员早些时候还拒绝了同一咨询委员会大多数成员在2016年提出的关于治疗杜氏肌肉萎缩症的药物eteplirsen（Exondys 51）的结论。

Califf告诉Lujn，他最近对FDA工作人员不同意咨询委员会的建议的频率进行了研究。他说，FDA在大约25%的情况下采取不同的行动方案。在这些案例中，大约四分之三的案例中，FDA工作人员在允许公众获得药物方面选择了更严格的方法，而不是像Zohydro、Aduhelm和Exondys 51案例中那样选择了更慷慨的方法。

不过，卡利夫说，当咨询委员会以11比2的票数反对推荐一个产品时，FDA的领导人真的需要仔细看看发生了什么。

关于加速审批的问题

美国食品和药物管理局对阿杜卡单抗的批准引起了人们对有条件批准（即加速批准）的讨论。

自20世纪90年代以来，美国食品和药物管理局一直使用这一途径来加速获得治疗严重疾病的药物。提前获得药物的代价是，该机构有时会根据最初的研究结果做出错误的判断，并批准一种后来发现不能像预期那样使患者受益的药物。

美国食品和药物管理局的癌症部门正在进行公开努力，以解决制药商未能提供支持加速批准其肿瘤药物的研究的情况。此外，卫生与公众服务部监察长办公室在8月宣布，它正在审查FDA对加速审批程序的处理。

在周二的听证会上，伯尔质问卡利夫，他将如何回应改变FDA处理加速审批程序的呼吁。

你能否向我和那些可能依赖尖端治疗方法的患者承诺，你不会支持缩小这一途径或提高在这些途径下批准药物的门槛的努力？伯尔问卡利夫。

卡利夫回答说，他是加速审批的拥护者--在正确的条件下。

早些时候，卡利夫在开场白中说，他的母亲直接受益于加速批准治疗多发性骨髓瘤的新药。卡利夫告诉伯尔，他与病人团体一起度过了无数个小时，并理解加速批准治疗严重疾病药物的必要性。

但是，美国食品和药物管理局也必须确保它在加速审批方面履行了自己的承诺。这涉及到检查这些药物在上市后的运作情况。

卡利夫说，我们正在接受有更多的不确定性。这意味着我们必须有一个更好的系统来评估这些产品在市场上的使用情况。我认为现在有一些方法可以做到这一点。技术正在以以前不可能的方式使之成为可能。

对医疗供应链的忧虑

参议员苏珊-柯林斯（R-ME）向卡利夫询问美国医疗系统对供应链中断的脆弱性。她以中国在抗生素制造方面的主导地位为例，提出了担忧。她问，国会是否可以做更多的工作来鼓励国内医疗用品的生产，例如提供税收优惠。

卡利夫告诉柯林斯，他与她一样关注美国对品牌药和非专利药中使用的成分的制造。他说，他最近在美国国家医学院的一个委员会任职，该委员会正在研究供应链问题。

卡利夫说，这个委员会将很快发布一份报告，提出具体建议。

卡利夫说，在已经成为某种商品的药品制造领域，我们没有足够的竞争实体。因此，我们需要采取一些措施，使该系统更有弹性。