干细胞研究:心脏病、中风、癌症等的临床试验

来自医生档案

干细胞治疗已经在人们身上进行测试。大部分的工作都处于早期阶段,重点是程序的安全性。但在这些最初的试验中,已经出现了一些有希望的迹象。

以下是11个关键领域的研究情况。

  • 心脏病

  • 眼部疾病

  • 糖尿病

  • 中风

  • 脊髓损伤

  • 帕金森氏病

  • 阿尔茨海默病

  • ALS(卢伽雷克氏症)

  • 多发性硬化症

  • 癌症

  • 软骨修复

心脏疾病

修复受损的心脏组织。

  • 目标。

    利用干细胞来修复在心脏病发作时受损的心脏组织。

  • 这是否有效?

    此项研究处于早期阶段,重点在于安全性而非有效性。

  • 早期成功。

    在临床试验中,一些病人已显示出改善。一项早期试验报告显示,接受干细胞注射的患者,其心脏功能得到了改善,这些干细胞是基于他们自己的心脏干细胞。而在另一项试验中,患者在注射了取自自身骨髓的干细胞后,心脏病发作的疤痕开始愈合。

培育新的血管。

  • 目标。

    Angiogenesis -- 新血管的生长。

  • 有效果吗?

    来自包括骨髓、脐带血和脂肪组织等来源的干细胞已被证明可以刺激称为毛细血管的新血管的生长。理论上,这可能有助于治疗心脏病和心脏病发作的损害,并有助于避免被剥夺血流的肢体的截肢需要。在早期的内皮干细胞(制造血管内表面的细胞)试验中,这种方法是安全的,但还没有明确的证据表明患者会受益。另一种方法是使用来自骨髓的成人干细胞;克利夫兰一家名为Athersys的公司正在测试这种方法。这些测试仍然是初步的。

  • 早期的成功。

    康涅狄格州布里奇波特(Bridgeport)四岁的安吉拉-伊里扎里(Angela Irizarry)出生时有一个危及生命的心脏缺陷,使她的心脏难以向身体泵血。耶鲁大学的外科医生利用安吉拉的骨髓干细胞生长出一条新的血管,绕过她心脏的缺陷部分。这仍然是一个实验性的程序,但安吉拉到目前为止表现良好。耶鲁大学的一位女发言人表示,她的父母希望在今年秋天让她入学。

眼部疾病

角膜病。

  • 目标。

    利用角膜缘干细胞(取自患者的角膜外缘)来改善角膜病患者的视力,角膜病是导致失明的第二大原因。

  • 它是否有效。

    英国的一项研究认为,移植角膜干细胞 "是一种安全有效的方法,可以重建角膜表面,恢复患者的有用视力。"

黄斑病症。

  • 目标。

    利用人类胚胎干细胞制造特异性细胞,帮助治疗Stargardt黄斑萎缩症和干性黄斑变性。

  • 它是否有效。

    测试正在进行中,但仍处于早期阶段。美国生物技术公司Advanced Cell Technology正在进行这些试验。

  • 早期成功。

    已经报道了两名患者的结果,他们是Stargardt黄斑营养不良症和干性黄斑变性的每个临床试验中的第一名。两位患者都没有副作用。非营利性的再生医学联盟在其《2012年年度行业报告》中指出,两人的视力都有 "可测量的改善,并持续了四个多月"。但还需要更大规模的研究来检验该程序的有效性。

糖尿病

  • 目标。

    利用干细胞来战胜1型糖尿病。

  • 正在做什么。

    目前正在探索两种不同的方法。一种是利用患者自身的干细胞来制造胰腺细胞,称为β细胞,可以为1型糖尿病患者按需释放胰岛素。如果成功的话,这种治疗方法可以使患者摆脱胰岛素注射。

  • 它是否有效。

    在一项早期研究中,使用患者自身干细胞的实验性程序,加上抑制免疫系统的药物,帮助15名患有1型糖尿病的青少年平均脱离胰岛素注射约1.5年。有一些副作用,其中大部分是暂时性的,研究规模小意味着结果是初步的。使用人类胚胎干细胞治疗的临床试验还没有开始。

中风

  • 目标。

    使用干细胞来抵消中风造成的脑损伤。

  • 正在做什么。

    在苏格兰,一项临床试验正在进行中。这项名为 "PISCES"(Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke)的试验涉及12名因血栓引起的中风(最常见的中风类型)而致残的男性。研究人员在患者中风后6-24个月,给他们的大脑注射胎儿神经干细胞。该研究的目的是测试安全性。如果安全的话,长期目标是修复脑部中风受损区域的组织,并扭转中风导致的残疾(如运动、记忆、注意力、言语、语言或日常生活的问题)。英国的ReNeuron公司正在进行这项工作。

  • 有效果吗?

    到目前为止,该程序似乎是安全的。截至2012年6月,已有6名患者接受了干细胞注射。ReNeuron公司发布的新闻稿称,该疗法 "没有与细胞有关的不良事件", "没有任何病人的健康恶化"。另一项研究预计将于2013年开始。

脊髓损伤

  • 目标。

    利用干细胞治疗不同程度瘫痪的患者的慢性脊髓损伤。

  • 正在做什么。

    目前正在进行一项初步试验,使用成人神经干细胞。该试验在瑞士苏黎世大学进行,将涉及12名胸腔(胸部)脊髓损伤的患者。干细胞将被直接移植到患者的脊髓中。手术后,他们将被跟踪12个月。加州一家生物技术公司杰龙(Geron)正在测试使用人类胚胎干细胞来恢复最近脊髓损伤患者的脊髓功能。但杰龙公司在2011年11月停止了这项研究,因为它结束了所有的干细胞项目,专注于癌症项目。

  • 它是否有效?

    到目前为止,还没有证据表明有持久的效果。2009年,巴西圣保罗大学医学院的科学家发表了一项涉及39名慢性脊髓损伤患者的研究。他们从患者的血液中提取干细胞,并将细胞送回患者腿部的股动脉中。研究人员在《脊髓》杂志上报告说,该疗法是安全的,其中26名患者(66%)对刺激的反应有一些改善。但最终,根据2011年发表在《BMC医学》(BMC Medicine)的干细胞试验回顾,该疗法尚未显示出多少效力。

帕金森病

美国国立卫生研究院的临床试验网站上列出了两项干细胞治疗的临床试验。其中一项试验在中国进行,使用来自患者自身骨髓的干细胞。另一项试验被列为在墨西哥进行,使用来自患者脂肪的干细胞。两项试验的规模都非常小(中国的试验为20名患者,墨西哥的试验为10名)。现在要知道这两种方法是否有效还为时过早。

阿尔茨海默病

干细胞研究已经在小鼠身上完成,但没有在阿尔茨海默病患者身上完成。

ALS(卢伽雷克氏症)

  • 目标。

    测试向脊髓输送胚胎干细胞的安全性。

  • 正在做什么。

    这项试验在埃默里大学进行,由密歇根大学的Eva Feldman博士领导。

  • 有效果吗?

    到目前为止,已有三名病人接受了干细胞治疗。没有看到任何副作用,所以食品和药物管理局已批准他们接受第二次治疗,在脊髓的更高位置。这项试验的目的不是要看该程序是否能改善他们的ALS,只是要看它是否安全。

多发性硬化症

  • 目标。

    利用干细胞来抑制,然后重置免疫系统,使其在没有MS的情况下工作。

  • 正在做什么。

    临床试验涉及抑制多发性硬化症患者的免疫系统,然后移植成人干细胞来重建免疫系统--没有多发性硬化症。使用的干细胞是那些制造血液的干细胞,通常在骨髓或脐带血中发现。

  • 它是否有效?

    现在知道还为时过早。然而,一项意大利的研究显示了一些成功。意大利热那亚大学的研究人员研究了74名多发性硬化症患者。首先,他们的免疫系统被抑制。然后他们移植了自己的造血(造血)干细胞。研究人员报告说,两名患者死于 "移植相关原因"。五年后,66%的患者保持稳定或改善。该研究得出结论,该疗法 "对常规疗法无反应的侵袭性多发性硬化症病例有抑制疾病进展的持续效果",并且 "也能引起持续的临床改善",尤其是对复发缓解型多发性硬化症患者。

注意事项。因为在干细胞治疗之前,免疫系统必须被抑制, "好处需要大大超过风险",发表在BMC医学杂志上的干细胞治疗试验回顾指出。

根据BMC医学杂志发表的评论,干细胞临床试验也正在针对其他自身免疫性疾病进行,包括狼疮、克罗恩病和类风湿性关节炎。目前还不清楚这些治疗方法的效果如何。

癌症

胶质母细胞瘤。

  • 目标。

    神经干细胞正在被用于临床试验中,目的是在手术不能选择的情况下消灭胶质母细胞瘤,这是一种脑癌的类型。

  • 正在做什么

    加利福尼亚州的希望之城(City of Hope)医疗中心正在对神经干细胞进行基因改造,使其产生一种酶,将一种无毒的药物(5-Fluorocytosine或5-FC)转化为一种癌症药物(5-Fluorouracil或5-FU)。研究人员将修改过的神经干细胞注入患者的大脑,希望干细胞能到达肿瘤并抓住它。然后病人得到5-FC。当5-FC到达肿瘤部位时,附着的干细胞帮助它转换为癌症药物5-FU。目标是缩小或摧毁胶质母细胞瘤,同时使身体的其他部分免受毒性影响。

  • 有效果吗?

    该试验是第一个在人体内测试这种治疗方法的试验,目前仍在进行中,所以要知道它是否安全和有效还为时过早。

白血病和其他血液癌症和疾病。

干细胞(来自骨髓和脐带血)的最初用途之一是治疗血液和免疫疾病。骨髓或脐带血移植已成为治疗其中一些疾病的标准疗法。

国家骨髓捐赠计划网站上有一份现在可以用造血(造血)干细胞治疗的疾病清单。这些疾病包括各种白血病和淋巴瘤。

软骨修复

  • 目标。

    利用干细胞制造新的软骨。

  • 正在做什么。

    目前还没有很多在人身上的试验。一些研究人员报告说,使用病人自己的成人干细胞(通常取自他们的骨髓),将这些干细胞嵌入凝胶或胶原蛋白片上,并将其放在软骨损伤的部位(如膝盖或脚踝)。

  • 这是否有效?

    还没有足够的研究来说明。根据2011年发表在《开放式骨科杂志》(Open Orthopaedics Journal)上的一篇评论,到目前为止,结果好坏参半,因为由干细胞制成的组织在质量和耐久性方面似乎有所不同。

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