镰状细胞病的治疗 - 输血和干细胞移植

如果你患有镰状细胞疾病,你的红细胞就不像它们应该有的那样圆润、可弯曲或柔韧。   相反,它们是僵硬和粘稠的。它们的形状也像新月形或镰刀形,并被卡在小血管中。镰刀状的细胞会结成块状并阻碍血液流动,这使得你的血液更难在体内携带氧气。其结果是你的血液更难携带氧气通过你的身体,这可能使你疲惫、疼痛、呼吸困难,并更有可能感染疾病。

镰状细胞病可以影响你身体的不同器官和部位。控制病情的最好方法是尽早看医生或血液学家,并长期坚持治疗。

疼痛

当你的红细胞被困在你的血管中时,它们不仅会切断氧气,而且会引发阵阵巨痛。这被称为镰状细胞危机。

使用非处方止痛药如对乙酰氨基酚(Panadol, Tylenol)或布洛芬(Advil, Motrin, Nuprin)可能会得到缓解。喝大量的液体也有帮助。你应该与你的医生制定一个计划,在家里安全地治疗疼痛。有肾脏问题或肾脏损害风险较高的镰状细胞患者不应使用非甾体抗炎药。 

您也可以试试。

  • 发热垫或热水浴

  • 按摩

  • 针灸

  • 放松技术,如深呼吸或冥想

如果你的疼痛很严重,你可能需要去医院住上一天或更长时间。你可以将更强的止痛药和液体直接输入静脉。

羟基脲(Droxia、Hydrea、Sikos)和伏酶素(Oxbryta)等药物可以防止异常红细胞的形成。这减少了镰状细胞危机的发作。羟基脲是对SCD患者进行全面管理的主要手段,但它可能引起严重的副作用,如帮助你的身体抵抗感染的白细胞数量骤减。你的医生会在你服用时密切观察你。如果你怀孕了,你不应该服用羟基脲。 

你的医生可能会开一种叫做L-谷氨酰胺口服粉(Endari)的药物,五岁的孩子都可以使用。它可以减少你因疼痛而去医院的次数,也可以防范一种叫做急性胸部综合征的危险情况。该药用于成人和儿童,是口服的,而不是像克里赞利珠单抗那样静脉注射。

美国食品和药物管理局最近批准的药物是一种称为crizanlizumab-tmca(Adakveo)的单克隆抗体。它是第一个针对SSD的靶向治疗。它可以防止红血球凝结,从而减少血管闭塞性危机(VOC)。你的医生将监测你的血小板计数的变化。你可能会有恶心、发烧或关节疼痛的问题。

如果你有长期的疼痛,你的医生可能会开出这些药物中的一种。

  • 阿米替林

  • 杜洛西汀(欣百达)

  • 加巴喷丁 (Horizant, Gralise, Neurontin)

  • 阿片类止痛药

严重贫血

慢性贫血是SCD的一个特征。急性贫血,即RBC突然下降导致的严重贫血,在SSD中有几个常见的原因。急性贫血是一种严重的情况,可以让你进医院。当你没有足够的红细胞在你的身体内移动氧气时,就会发生这种情况。

治疗贫血的一种方法是输血。你将从捐献者那里获得健康的红细胞,而捐献者的血液已经过感染筛查并与你的类型和需求相匹配。你的医生会从几种方式中选择一种。

简单输血

. 你的捐献者血液中的正常红细胞会与其他血液分离。新的红细胞通过你手臂上的静脉注射加入到你自己的血液中,如果你有端口的话,也可以用端口。这通常需要大约4个小时。

交换输血

. 您用健康的捐献者细胞替换您的部分全血。您的血液可以在输血前或输血的同时抽出,在两只手臂上都有静脉注射或管路。

感染

镰状细胞会损害你的脾脏,而脾脏是帮助对抗病菌的器官,是你免疫系统的一部分。这可能使你更容易患肺炎和其他感染。患有镰状细胞疾病的儿童在2个月至5岁时应服用青霉素。一些成年人也需要服用抗生素,包括那些已经切除脾脏的人。

如果你感染了疾病,并且发烧超过101华氏度,你需要立即接受抗生素治疗。你可能要在医院住上一夜或更长时间。

疫苗可以保护你和你的孩子免受病菌感染。每个患有镰状细胞病的人都应该接种这些疫苗。

  • 肺炎球菌:PCV13和PPSV23疫苗都要接种

  • 每年接种流感疫苗

  • 脑膜炎球菌 

您的医生也会向您建议其他可能适合您或您的孩子的疫苗,包括。

  • 甲型和乙型肝炎

  • 麻疹、腮腺炎和风疹

  • 水痘 (Varicella)

  • 轮状病毒

  • 流感嗜血杆菌

  • 破伤风、白喉和百日咳

  • 脊髓灰质炎病毒

中风

当镰状细胞卡在供应大脑的动脉中时,它们会阻碍血液流动并导致中风。

输血可以将再次发生中风的几率降低约90%。

如果你认为你正在发生中风,请立即拨打911。你可能需要进行快速交换输血。如果你的孩子有镰状细胞病,医生会做超声波检查,以测量流向大脑的血流,检查中风的风险。

干细胞或骨髓移植

它们是治愈镰状细胞疾病的唯一方法。干细胞是你骨髓中未成熟的细胞,可以生长为新的红细胞或白细胞和血小板(帮助形成血凝块的细胞)。使用这种治疗方法是有风险的,对于治疗SCD来说相对较新,而且还没有与通常的治疗方法进行过比较。

移植通常在16岁以下患有镰状细胞并发症如疼痛和中风的儿童中进行。你的孩子首先接受强烈的化疗药物来破坏他们的骨髓和受损的红细胞。然后,他们从另一个人那里获得健康的骨髓或干细胞。然后他们的骨髓将开始制造健康的红细胞。

老年人不经常接受移植,因为他们更有可能出现并发症。

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