作者:杰里-格里洛 来自医生档案
基因编辑方面的一个戏剧性发现可能会给我们提供一个强大的工具来对抗疾病。
它被称为CRISPR,它让研究人员欢呼雀跃。
"佐治亚理工学院的化学和生物工程师詹姆斯-达尔曼(James Dahlman)说:"它完全革新了生物学......而我们只是在开始阶段。
这一可能改变世界的发现是在科学最担心的问题之一被实现时产生的。
闪电虫
人们多年来一直担心它:一种由细菌推动的超级细菌,可以抵御最强大的抗生素。
而现在它就在这里--在美国。
今年4月,一名49岁的妇女因尿路感染的症状来到宾夕法尼亚州的一家诊所。研究人员很快了解到她有一个基因,使她的感染对所有抗生素产生了抗药性。
"疾病预防控制中心主任托马斯-弗里登(Thomas Frieden)在这一发现后对国家新闻俱乐部说:"对于一些病人来说,药箱是空的。"除非我们采取紧急行动,否则这就是抗生素的末日"。
对我们所有人来说,幸运的是,科学家们正在紧急行动。结果是很有希望的。
解决方案的必要性
CRISPR革命是从最小的规模开始的。它来自于细菌。而且也许它来得正是时候。
抗生素和类似药物已经被使用了70多年。它们已经拯救了数百万人的生命。但是,它们往往被过度处方。因此,我们已经看到耐药性细菌的崛起,它们不再屈服于曾经发挥过作用的药物。
"麻省理工学院的Timothy Lu博士说:"这给我们的医疗系统带来了巨大的挑战,他是CRISPR世界的主要研究者之一。
抗生素对细菌感染起作用。 他们对病毒不起作用,但是,Lu说,一些医生会给你一种抗生素,即使它不是为了治疗你的疾病。
"卢说:"抗生素的另一个挑战是它们同时杀死好的和坏的细菌。
因此,对很多细菌感染的药物选择变得有限。在超级细菌的情况下,没有已知的药物选择。
如果事情还不够棘手的话,每年耐药性细菌导致约23,000人死亡。
但是,随着感染越来越强,科学工具也越来越强。
一项重大发现
研究人员在大自然中发现了CRISPR分子。这是数百万年来微生物用来抵御病毒的东西。
它们是由重复的基因序列组成的。这些模式被称为 "间隔物 "的东西打断。它们是过去入侵者(如病毒)留下的遗传代码。因此,CRISPR系统就像一个基因记忆库,帮助身体找到并摧毁入侵者,当他们回来时。
在过去的几年里,科学家们已经想出了如何利用CRISPR技术来编辑人类细胞的基因构成。今天,你可能听说过一种叫做CRISPR-Cas9系统的东西。Cas9是一种你的身体制造的化学物质,就像一把剪刀,剪掉违规的DNA。
因此,基本上,CRISPR-Cas9是一种精确的工具,可以用来针对特定的遗传密码片段,编辑DNA--如果你愿意的话,可以进行切割和粘贴。
自加州大学伯克利分校、哈佛大学和麻省理工学院的科学家们展示CRISPR基因编辑工具以来的三年里,已经有数百个使用它的实验。其中一些结果,如来自达尔曼和卢的实验室的结果,可能预示着医学的一个新时代。
Dahlman的实验室正在研究能够同时针对复杂的基因组合的遗传药物。而Lu的实验室已经使用CRISPR来选择性地杀死那些具有易产生抗生素抗性的基因或导致疾病的细菌。
现在,这是卢的终身工作。
"他说:"自从我是一名博士生以来,我的目标一直是开发新的、替代性的治疗药物来源,以对抗疾病。
而这可能会改变医生给你的药物和时间。
现在发生了什么?
由于CRISPR(顺便说一下,是 "簇状有规律间隔的短回文重复 "的简称),研究人员预见到一个时代,毁灭性的遗传病将得到有效治疗,许多疾病将被消除。
在CRISPR有望帮助的疾病中包括:。
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血友病
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镰状细胞性贫血
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艾滋病
我们肯定还没有到那一步,但道路似乎很清晰。
"Dahlman说:"我们已经在做4年前我们只能梦想的研究了。
而其中最好的部分是,这项技术并没有完全打破正在进行研究的实验室的银行。
"Lu说:"这种令人难以置信的强大工具使你能够以前所未有的成本和规模进行基因编辑。
因此,科学界对CRISPR的喧嚣已经达到了顶峰,这是有原因的。这是改变世界的技术。
"Lu说:"这实际上是关于科学的民主化。