基因治疗是一种实验性的方法，不需要传统的药物或手术来治疗一些疾病。
从表面上看，这个概念很简单。它用一个能起作用的基因取代了一个不能起作用的基因。
有时，一个人之所以得病，是因为他们天生就有一个不能制造身体所需蛋白质的基因。基因治疗让科学家将一个有效的基因放入一个人的DNA中。理论上，一旦身体有了它所需要的蛋白质，疾病就会被治愈。
它是如何工作的？
这就是一个简单的想法迅速变得复杂的地方。但你真的只需要知道大体情况。
基因治疗通常使用定制的病毒将工作基因放入你体内。病毒通过感染细胞并将其自身的基因滑入你的DNA中而发挥作用。这诱使细胞成为一个病毒工厂。
在基因治疗的情况下，科学家将他们选择的基因放入病毒的遗传物质中，然后 "感染 "一个人的细胞--但不要担心。这种 "感染 "是一件好事。
它能治疗哪些疾病？
FDA已经批准了几种基因治疗方法。其中最早的一种叫做CAR T细胞疗法，它只适用于患有一种叫做B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和年轻成年人，他们已经尝试过其他治疗方法。 它也已被批准用于治疗已尝试过其他疗法的多发性骨髓瘤。
许多其他临床试验正在进行中，通常是针对罕见的疾病。
在欧洲，一种叫做脂蛋白脂肪酶缺乏症的治疗方法--一种人不能分解脂肪分子的疾病--在2012年成为第一个被批准的基因疗法。另一种治疗严重联合免疫缺陷（你可能知道它是 "泡沫男孩 "疾病）的基因疗法在欧洲已经上市。
治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法，称为onasemnogene abeparvovec-xioi（Zolgensma），也已经获得批准。
也有报道称其他疾病的实验结果很有希望，包括。
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血友病
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一些失明的原因
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免疫力不足
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肌肉萎缩症
安全吗？
安全性是临床试验的首要任务之一。就基因治疗而言，这些研究显然是有帮助的。
对安全性的担忧导致基因治疗领域在1999年几乎完全崩溃。一名参加临床试验的青少年志愿者在一次实验中死亡。
科学家们发现他们的免疫系统对治疗中使用的病毒产生了激烈的反应。
一年后，法国的一项试验中的一些人得了白血病。
从这些早期事件中得到的严厉教训导致了更严格的安全要求。从那时起，研究人员已经找到了一种方法，可以安全地使用病毒，将基因修复剂偷运到你的身体里，而不会打扰你的免疫系统。他们还制定了谨慎的指导方针，密切监测研究志愿者的副作用。
它有多成功？
这取决于病情。
对于肌肉萎缩症，2016年的一篇评论强调了相当多的有希望的发现。
研究人员在2013年报告说，一种白血病在几天内就被治愈了，这是少数人的事。
对视网膜色素变性（一种失明的原因）和血友病的研究一直令人鼓舞。但在某些情况下，一个人的免疫系统开始对病毒产生反应，其效果也随之停止。
其他试验也没有如愿以偿。
2017年12月，FDA批准了voretigene neparvovec-rzyl治疗。这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗确认的双亲RPE65突变相关的视网膜萎缩症患者。
未来是什么？
科学家们充满希望，但也很谨慎，特别是考虑到该领域的动荡历史。即使一旦获得批准，一些治疗方法也会有很高的价格标签。 有多高？据说欧洲批准的药物每个疗程大约需要65万美元。这还不是市场上最昂贵的药物。
