美国食品和药物管理局正在审查一种没有什么证据表明它可能有助于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的药物。
美国食品和药物管理局审查ALS药物，数据不多
Carolyn Crist报道
2022年3月25日 -- 美国食品和药物管理局正在审查一种可能有助于ALS（即肌萎缩性脊髓侧索硬化症）的药物证据。
美国食品和药物管理局下周召开会议，公开审查AMX0035的小型中期研究证据，该药由Amylyx制药公司生产，对患者的病情下降显示出适度的影响。
约翰霍普金斯大学Robert Packard ALS研究中心主任Jeffrey Rothstein博士告诉美联社，效果是有的，但不是全垒打。
它真的有效吗？我不知道，他说。这就是为什么我希望看到第二次研究。
患者和倡导者一直在推动批准一种药物来治疗这种神经退行性疾病，也被称为卢伽雷格病。ALS损害神经细胞，导致行走、说话、吞咽和呼吸的能力下降。目前尚无治愈方法，大多数人在3-5年内死亡。
美国食品和药物管理局通常要求进行两项大型的晚期临床试验以获得批准。对于致命的疾病，如癌症，一项有希望的研究可以被接受。
去年，联邦监管机构说Amylyx在寻求批准前需要进行一次大型试验。然而，经过患者和倡导者几个月的游说，FDA表示该公司可以根据较小的研究提交申请。
健康专家对这一方向的改变表示担忧。政府调查人员正在分析去年批准的Aduhelm，这是一种治疗阿尔茨海默病的药物，可能对患者没有什么好处。该调查正在研究美国食品和药物管理局是否感受到基于阿尔茨海默病团体和制药公司游说的压力。
耶鲁大学医学和公共卫生教授约瑟夫-罗斯(Joseph Ross)博士告诉美联社，这正是许多人对FDA批准Aduhelm的先例的担忧。
他说，他们基本上是屈服于行业和患者权益的压力，而不是遵守科学的规定。
上周，Amylyx公司宣布启动AMX0035的扩大使用计划，在美国食品和药物管理局批准之前提供潜在的治疗方法。该计划与一项正在进行的3期试验平行进行。
美联社报道，FDA将在周三的会议之前公布对Amylyx药物的初步审查。该药物是另外两种成分的组合，一种是治疗肝脏疾病的处方药，一种是膳食补充剂。Amylyx为这种组合申请了专利，并称这些化学物质共同作用，保护细胞免受损害。
在这项有137名患者参加的小型研究中，ALS患者感觉到了可衡量的改善，但该疗法对实验室结果没有显示出影响。根据一份追踪行走、书写和吞咽等功能的48分问卷，服用该药物的人比服用安慰剂的人进展慢了25%。美联社报道说，2.3分的分数差异具有统计学意义，尽管健康专家们争论这对患者来说最终意味着什么。
2020年9月，《新英格兰医学杂志》的一篇社论称这一结果是递增的和温和的，建议在批准之前进行大规模和长期的研究。
美国食品和药物管理局已经批准了两种治疗ALS的药物，其中更有效的一种可以延长几个月的寿命。预计Amylyx药物会有类似的好处。
美国食品和药物管理局的外部专家小组于周三开会，去年投票反对Aduhelm。FDA还是批准了该药物，这促使独立咨询小组的三名成员辞职。美联社报道说，鉴于同样的FDA科学家和领导层将参与下周Amylyx的决定，批准可能会发生。
