临床试验的升级将为更多人提供医疗服务
作者：Carrie Arnold
2022年5月26日 - Trishna Bharadia患有多发性硬化症，是一名患者参与顾问，经常被邀请参加临床试验。但大多数情况下，她拒绝了他们。她不得不这样做。作为英格兰农村的居民，巴拉迪亚住在离大多数临床试验地点几小时路程的地方。即使有一个比较近的地方，试验通常需要休息时间，这对她来说是很难做到的。
她在2008年被诊断出患有多发性硬化症后不久参加了一项试验，以确定多发性硬化症患者的最佳体育锻炼类型。但从那时起，她就没能参加任何其他研究。
寻找试验对象往往是医学研究中最大的绊脚石之一。近80%的试验没有达到招募的最后期限。
尽管70%的美国人说病人应该有更多的机会参与研究，但比如说，只有不超过5%的癌症病人最终能做到。这就是为什么Bharadia和越来越多的健康倡导者和医生一直在推动一种新的临床试验。
与标准的临床试验不同的是，远程试验需要一个人前往一个中央测试机构进行从血液检查到药物治疗到后续治疗的所有工作，远程试验使用远程医疗、家庭健康和其他技术的组合，将试验带到病人身边。
"巴拉迪亚说："这里有可能打开临床研究的可及性，因为我不是唯一发现难以前往现场的人。
远程临床护理
虽然这些类型的试验已经有十多年的历史，但HumanFirst（一个旨在扩大研究和医疗服务的软件平台）的联合创始人兼首席执行官Andrea Coravos说，这种大流行病已经激起了制药公司赞助商和监管机构的兴趣。
3月29日，支持临床研究远程医疗的数字健康平台THREAD公司宣布，它将与亚马逊网络服务合作，利用人工智能和其他自动化技术使试验更有效率。
分散式试验的支持者说，这种新方法将有助于使临床试验更加多样化，并使人们更容易参与其中。分散式试验和研究联盟的联合主席Craig Lipset说，这不仅对病人意味着，对医生也意味着，他们可以在自己的办公室里参与试验。他说，其结果是对临床研究的完全重新认识。
"他说："如果这能成功，这将为我们创造一种与医生接触的新方式。"我们需要关注的是让人们选择如何参与"。
近80年来，临床试验已经构成了推进拯救生命的药物的支柱。尽管该领域的成功毋庸置疑，但传统的临床试验并非没有缺点。它们通常需要数年的时间，可能花费数亿美元，所有这些都有90%的失败率。
试验失败的原因之一是药物根本不起作用。但根据BMC Trials杂志2021年的一篇论文，缺乏足够的参与实际上是临床试验被提前停止的最常见原因。
重塑医学研究的形象
像许多药物公司一样，辉瑞公司想要一个更容易、更快、更便宜的临床试验方案。移动技术的兴起意味着在2011年，这家制药巨头可以对一种已经获批的药物进行首次完全远程试验，这种药物被称为Detrol LA，用于治疗膀胱过度活动症。
尽管辉瑞公司和美国食品和药物管理局早期都很热心，但这项名为REMOTE的试验显示，仅靠分散化并不能治愈临床试验工作的所有问题。几个月后，新的试验失败了，因为它仍然无法招募到足够的有严重膀胱问题的妇女。
这些早期的挑战给分散试验的想法蒙上了一层阴影，该领域回到了绘图板上，重新思考前进的道路。智能手机和可穿戴健康追踪器的兴起将这种技术带到了更多的家庭，并增加了人们对使用技术作为日常保健的一部分这一想法的舒适度。
Lipset说，使用健身追踪器和智能手机应用程序作为临床试验的一部分的想法越来越不像是一个天方夜谭，而更像是一个现实的选择。
当大流行病袭来时，远程试验已经准备好卷土重来。当世界在2020年初急剧停顿时，临床试验也不例外。与利普塞特共同创立了分散试验和研究联盟的医学博士阿米尔-卡拉利(Amir Kalali)接到了来自以前同事的电话，询问如何将现有的试验转移到新的、突然出现的远程世界。几乎在一夜之间，分散试验已经成为一种必要。
快速跟踪变革
"卡拉利说："人们不是在看到光明的时候采取行动，而是在感受到热度的时候采取行动。
COVID-19提供了这种热量。
临床试验转型计划的执行主任Sally Okun说，在过去的两年里，远程试验已经成为临床试验领域的一个永久组成部分，其影响也在不断扩大。
美国、欧洲和全球的监管机构对这些类型的试验持开放态度，导致了对这一领域的更多投资，这表明分散的试验不仅仅是在这里停留，而且已经成为临床试验领域的主要参与者。
"临床试验生态系统可以更多地围绕病人本身和参与研究的人员来建立，而不是围绕试验来建立，让所有人都来适应，"Okun说。
远程试验公司THREAD现在正与亚马逊网络服务合作。THREAD的首席执行官John Reites说，合作的目的是提高临床试验的质量和速度，并帮助使这些类型的试验成为常规。
他说："当我们说'去中心化试验'时，我实际上希望在未来3年内有一条线穿过'去中心化'一词，"。
Lipset强调说，分散试验的兴起并不意味着实体试验场或学术医疗中心作为研究中心的终结。分散化的目标从来都不是要取消传统的试验，而是为其增加其他选择，就像许多学校创造了混合学习的方式，使学生能够结合校内学习和远程学习。不是每个人都希望有健康助理上门服务，也不是每个人都觉得使用一个应用程序或健身追踪器来监测他们的心率很舒服。相反，这些设备应该帮助那些想参与试验，但以其他方式无法参与的人。
增加更多医生
试验不仅为参与者提供了机会，也为医生提供了机会，他们通常被拒之于研究之外。
"Circuit Clinical公司的创始人兼首席执行官Irfan Khan博士说："大多数医生在离开他们的奖学金后从未接近过临床试验，该公司致力于将临床试验引入私人诊所。"从事研究的医生很少，工作完成的地方也很集中。"
他说，这将有助于将临床研究纳入标准医疗服务。而且，由于大多数病人是从他们的医生那里听说的试验，这将使更多的人首先听到有关机会。
这种方法的新颖性意味着对远程试验仍有许多未知数。尽管监管机构已经提供了关于这些试验的指导草案，但只有当机构能够挖掘数据时，科学家才会知道这些试验是通过还是失败。也不清楚患者通过手机和可穿戴设备收集的数据质量是否会和在诊所获得的数据一样好。卡拉利说，在COVID-19期间突然转向远程数据收集，使科学家有机会比较测量结果。
对于Bharadia和像她一样的病人来说，这种转变来得太快了。她说："这将是一个学习的过程，""但是你不能说这太难了，就没有任何进展。我们需要找到一种方法来做到这一点。"
