临床试验。最先进的护理

参加临床试验可以为癌症患者带来巨大的好处，但首先要了解风险。

作者：Jennifer Warner 医学评论：Ann Edmundson, ?MD, ?PhD 来自医生档案馆

对于每一个由新的癌症药物引发的大新闻或医药股价值的飙升，可能都要感谢一个临床试验。但是，仅仅因为一种药物或治疗方法成为头条新闻并不意味着它将突然提供给所有可能从中受益的人。事实上，吸引眼球的实验性治疗方法通常只有在其最初的有效性被证明后的几年内才能通过受控的临床试验获得。即便如此，根据美国癌症协会的数据，只有大约4%的成年癌症患者参加了临床试验。遗传学和医学的最新进展，如人类基因组图谱的绘制，推动了对新的、有针对性的癌症疗法的研究爆炸，这些疗法比目前的方法更准确地治疗癌症，而且副作用更少。这意味着癌症患者可利用的临床试验的数量正在迅速增长，它们在各种癌症的治疗中发挥着越来越重要的作用。"多年来，临床试验对于新制剂和干预措施的开发一直极为重要，"美国国家癌症研究所（NCI）交流和教育部代理主任Mary McCabe说。"现在，机会越来越多，因为我们处在一个可以利用分子生物学的进步来开发新药剂的时代。" 决定是否参加临床试验是一个非常个人的决定，应该与医疗服务提供者、家人和朋友彻底讨论。但是，清楚地了解什么是临床试验，它们是如何工作的，以及参加临床试验的潜在风险和好处是做出明智决定的关键因素。

为什么需要进行临床试验？

直到20世纪，可用于治疗癌症的药物和治疗方案相对较少。因此，医生依靠他们自己的经验和教育来照顾他们的病人。但是，随着越来越多的治疗方法和药物被引入，医生需要一种方法来比较治疗方法，看看什么对治疗特定的疾病最有效。临床试验出现在20世纪中期，是旨在测试并经常比较特定人群的治疗方法的研究。这使医生能够根据什么疗法在大量人群中起作用而不是仅仅在他们自己的几个病人中起作用来做出决定。现在，新的药物或疗法在被美国食品和药物管理局批准使用之前，必须首先在临床试验中接受严格的安全性和有效性测试。这些试验使研究人员能够确定新药的适当剂量，并比较它们与现有药物的效果如何。在实验室开发的药物中，只有一小部分能够进入临床试验阶段。在临床试验开始之前，该药物必须在临床前实验室研究和/或动物研究中进行评估。

临床试验是分阶段进行的，称为阶段。第一阶段的试验通常涉及少量的病人（通常少于50人），其主要目标是确定该治疗方法在人类中的使用是否安全。医生密切监测参与者，以确定在没有严重副作用的情况下可以给予的最大安全剂量是多少。I期试验通常是风险最大的，为此，它们招募的是剩余治疗方案很少或对目前可用方案没有反应的病人。II期临床试验规模更大，用于确定治疗是否有效。根据治疗方法所设计的癌症类型的流行程度，最多可能有100名患者被纳入II期临床试验中。在II期试验中，研究人员正在观察实验性治疗是否对相当数量的参与者产生有益的影响。如果有一定比例的患者对药物反应良好，就会进入III期试验。第三阶段试验是最大的，通常也是最长的阶段。在这个阶段，药物或干预措施与该特定类型癌症的现有护理标准进行比较，以确定它是否效果更好。来自许多不同地区或国家的几百名患者参与其中，并被监测他们对药物的反应以及任何潜在的副作用。许多这些III期研究是随机和双盲的。随机化意味着类似的参与者群体被随机选择来接受实验性治疗或目前的标准治疗。在双盲研究中，病人和他们的医生都不知道病人接受何种治疗。这样做是为了消除医生或病人可能存在的任何潜在偏见。安慰剂--一种非活性成分或药丸--可能被用于III期试验中，以确定在当前治疗中加入另一种药剂是否比单独使用标准治疗产生更好的效果。但即使是安慰剂组也总是至少接受当前的标准护理。只有在非常罕见的情况下，癌症临床试验中才会出现 "无治疗 "的安慰剂组。

有什么好处和风险？

参加临床试验的好处可以是个人的，也可以是利他的。"临床试验对于那些患有难以治疗的癌症或对现有治疗方法没有反应的晚期癌症的人来说，是一种特别有价值的治疗选择。在另一个层面上，约翰霍普金斯大学西德尼-金梅尔综合癌症中心肿瘤学副教授唐纳德-斯莫尔(Donald Small)博士说，参加临床试验是在未来帮助其他癌症患者，以及整个社会的一种方式。"如果不是过去参加临床试验的人的慷慨解囊，我们永远不会走到现在这一步，"Small告诉医生。参加临床试验的潜在风险通常来自于药物的新颖性，以及不知道它单独或与其他治疗方法联合使用时可能对人类产生的确切影响。尽管新疗法已经在动物身上（在I期试验的情况下）或在少数人身上（在II期和III期试验中）进行了副作用测试，但当这些药物被更广泛地使用时，某些病人可能会出现新的副作用。麦凯说："需要理解的最重要的一点是，临床试验是一种研究，而研究会带来某些不确定性。可能存在风险，包括已知的和未知的"。

我的安全将如何得到保护？

虽然涉及临床试验的病人死亡案例很少，但专家表示，绝大多数临床试验的安全记录都是无可挑剔的。在临床试验中，统计人员会定期审查治愈率和副作用的数据。如果在任何时候，副作用超过了正常预期的限度，或者风险超过了实验性治疗的好处，研究将被叫停或修改。此外，参与临床试验始终是自愿的。参与者可以在任何时候退出。

与你自己的医疗保健提供者交谈是一个很好的开始。他们可能知道你所在地区可能有资格参加的临床试验。国家癌症研究所在其网站上也有一个专门介绍临床试验的部分，网址是https://cancer.gov/ClinicalTrials。此外，大多数类型的癌症都有相关的协会，作为信息交流中心和这些病人的代言人。许多这些组织在其网站上都有正在进行的临床试验的数据。

患有癌症的儿童有什么特别的考虑吗？

同时也是一名儿科肿瘤学家的Small说，NCI赞助的儿童肿瘤学小组鼓励所有患癌儿童参加临床试验，以继续改善治疗。他说，父母往往必须为年幼的癌症儿童做出决定，但即使是年幼的儿童也应该了解他们为什么要接受治疗。"对孩子们来说，未知比什么都可怕，"Small说。"我们建议父母与孩子们交谈，帮助他们认识到为什么吃药很重要。但有些父母需要知道何时退出。"

我应该问什么问题？

一般来说，专家说，在考虑参加癌症临床试验时，了解以下信息很重要。

• 为什么要进行这项研究？

• 如何给予药物/干预措施？

• 是否需要住院治疗？

• 如果该研究只在某些地区进行，是否需要出差？多久一次？多长时间？

• 如果是II期或II期试验，在动物或人身上已经发现了哪些副作用？

• 这种治疗方法会对我的日常生活有什么影响？

• 保险会不会支付试验的费用？

• 如果有保险不承担的费用，试验赞助商是否会承担？

• 研究将持续多长时间？

• 试验结束后我还能继续接受药物吗？

• 是否有其他目前正在参加试验的人可以和我交谈？

有其他类型的癌症临床试验吗？

除了测试癌症新药和干预措施的试验，即所谓的治疗试验外，还有其他类型的临床试验也是癌症患者感兴趣的。

• 预防试验 -- 通过饮食、运动、药物和其他手段，对从未患过癌症的人测试降低癌症风险的新方法。

• 筛查试验 -- 测试发现和诊断癌症的新方法，特别是在更早、更容易治疗的阶段。

• 生活质量试验 -- 研究如何改善癌症患者的生活质量。