联邦官员已经做出最后决定。联邦医疗保险只有在病人参加临床试验的情况下才会支付病人获得阿尔茨海默病新药阿杜单抗（Aduhelm）的费用。
医疗保险只覆盖试验中的阿尔茨海默病新药
作者：Kerry Dooley Young
2022年4月8日 -- 联邦官员已经做出最终决定。医疗保险只有在病人参加临床试验的情况下，才会支付病人获得阿尔茨海默氏症新药阿杜单抗（Aduhelm）的费用。
周四，医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）发布了对阿杜卡努单抗和其他针对大脑中β-淀粉样蛋白的类似药物的全国性覆盖决定，β-淀粉样蛋白被认为是阿尔茨海默病的一个标志。
在一份新闻稿中，CMS说它的决定是基于目前可用的抗淀粉样蛋白药物证据的两部分政策。
去年，美国食品和药物管理局利用加速审批途径批准了阿杜卡努单抗治疗阿尔茨海默病，因为试验表明该药物能从大脑中清除β-淀粉样蛋白，但不清楚该药物是否改善了阿尔茨海默病患者的症状。
这一决定引发了争议，并导致投票反对批准该药物的美国食品和药物管理局咨询小组的三名成员辞职。
CMS为未来可能获得FDA全面批准的抗淀粉样蛋白药物的潜在覆盖范围设定了限制性小得多的条件。在这种情况下，覆盖范围将与参与CMS批准的研究挂钩，如通过常规临床实践或登记册收集数据，而不仅仅是临床试验。
阿尔茨海默病药物发现基金会的联合创始人兼首席科学官Howard Fillit博士支持这一决定。
"医疗保险现在将为参加任何FDA或NIH批准的试验的患者提供保险，Fillit说。这是一个重要的变化，将扩大更多患者在更多环境中获得药物的机会"。
他补充说："虽然这是一个改进，但CMS最好将患者登记处包括在内，因为登记处收集的真实世界的证据更接近反映阿尔茨海默氏症患者的实际情况，而参加临床试验的人群有限。这种方法也会将Aduhelm的覆盖范围扩大到更多目前患有阿尔茨海默病的患者。"
他还欢迎CMS为未来覆盖有更多令人信服的数据的药物所列出的灵活性。
"Fillit说："同一类药物不一定是平等的，每一种药物都应该根据其自身的优点进行评估并提供给患者。
aducanumab制造商Biogen在一份声明中不同意CMS对该药物的覆盖范围的限制，并抗议为淀粉样蛋白靶向抗体药物创建的两级方法。
"Biogen说："这些覆盖范围的限制，包括加速批准和传统批准之间的区别，从来没有适用于FDA批准的其他疾病领域的药物。
百健公司和其他批评CMS决定的人认为，它剥夺了患者获得一种可能减缓与阿尔茨海默病有关的精神衰退的药物的机会，而支持者则质疑，显示该药物从大脑中去除β-淀粉样蛋白是否意味着它有助于患者的症状。
CMS官员说，该机构试图使导致今天决定的过程透明化和基于证据。它指出，它收集了超过10,000个利益相关者对其决定草案的意见，并考虑了超过250个同行评审的文件。
"这个最终的国家覆盖范围决定反映了CMS的承诺，即向美国公众提供一个透明的、可信赖的、基于证据的决定，而这个决定是在彻底分析了公众的反馈之后才做出的，"CMS局长Chiquita Brooks-LaSure在一份声明中说。
"她补充说："通过这一决定，我们正在为医疗保险患者创造一个途径，使他们能够快速获得美国食品和药物管理局认定的具有临床效益的药物，并鼓励制造商和试验管理者确保临床试验招募种族多样化的参与者。
