了解干细胞移植如何使一位女性的多发性硬化症得到缓解。
她回忆说,2001年,我停止了工作。我的伙伴[现在的丈夫]亚伦为我洗澡,给我穿衣服,给我切所有的食物。我从胸部以下都没有感觉,膀胱控制问题,肠道控制问题。我记得我做了一碗麦片,把它放在我的助行器上,然后把它丢在地上。我就坐在地板上哭了起来。
加拿大渥太华(Ottawa)医院的一名神经科医生建议她参加一项临床试验,探索干细胞移植是否能控制她的病情。
莫尔森说:"医生并不是想让我重获新生;他们是想阻止我的疾病活动。
该程序被称为造血干细胞移植,使用高剂量的化疗来消除你不工作的免疫系统。然后,你会被移植造血干细胞,它们存在于骨髓中。克利夫兰诊所梅伦多发性硬化症治疗和研究中心的实验治疗项目主任Jeffrey Cohen MD说,其目的是恢复更正常的免疫功能。
值得一试的风险
干细胞移植的效果确实很好,但它确实有风险。除了化疗中常见的恶心、脱发和不孕等副作用外,还有一小部分致命的并发症的机会。
最新研究显示,20多年来,自体造血干细胞移植(aHSCT)一直是治疗那些对药物反应不佳的高度活跃的复发缓解型多发性硬化症的有效方法。它也可以用于治疗该疾病的进展形式。
在克利夫兰诊所,科恩正在领导一项临床试验,以证明这种费用高达15万美元且很少被保险覆盖的手术是治疗多发性硬化症的一种安全、经济的方法。
科恩说,在一些比较中,造血干细胞移植似乎比现有最有效的药物效果更好。与现有药物相比,干细胞移植的缓解率要高得多。
他说,接受干细胞移植的多发性硬化症患者可能会得到有效的疾病控制效果,并持续10年,而不需要额外的药物治疗。
莫尔森知道风险很高,但她说,我没有选择。我已经尝试了其他一切,这是我最后的希望。
缓慢的改善
她在2002年5月进行了干细胞移植。她是加拿大第五个接受该手术的人。
作为治疗的一部分,莫尔森在医院住了一个月,然后每天回来抽血,以了解她是否需要输血。她的副作用包括从严重的恶心到膀胱和肾脏感染。化疗还使她在27岁时进入绝经期。
在干细胞移植后的几个月里,她开始注意到细微的变化。她可以在没有极度疲劳的情况下去买菜,走到邮筒前也不需要用拐杖来保持平衡。干细胞移植三年后,她开始重新开车,并返回工作岗位。
她说:"这并不像我做了干细胞移植,就开始在大厅里跑来跑去。这不是它的工作方式。它是逐渐取得的里程碑式的成就,这些小步骤。这时,医生开始意识到有一些很酷的事情正在发生,他们开始看到病人的康复。
对莫尔森来说,小步骤导致了大飞跃。她从使用轮椅和助行器到游泳、皮划艇和下坡滑雪。
她说:"我正在做那些我在一百万年内从未想过我还能做的事情。
改变生活的人
作为研究的一部分,莫尔森在10年内每6个月做一次核磁共振检查。最后一次核磁共振检查是在2012年,显示没有新的疾病活动。自从近20年前进行干细胞移植以来,她没有服用任何改变病情的药物。
她说,我已经持续缓解了18年。我在持续缓解期的生活时间,比我在疾病活动期的实际时间还要长。
虽然莫尔森从干细胞移植中获得了改变生命的结果,但该治疗方法并不适合所有多发性硬化症患者。科恩说,仍然有很多问题没有得到解答。而且他建议不要从商业干细胞诊所寻求治疗。
莫尔森在与他人谈论干细胞移植治疗多发性硬化症时也很谨慎。
她说:"我怎么说都好,它让我重获新生。但与我进行移植时相比,现在的治疗方法要好得多,也不同,就像我的神经科医生说的,如果你不需要,为什么要使用核弹? 它不适合所有人。