什么是多发性硬化症的新疗法?

多发性硬化症的研究导致了新的发现和治疗。以下是多发性硬化症的新治疗方法和前景。

多发性硬化症可以从头到脚影响你。当你的免疫系统失控并攻击你的大脑和脊髓中的神经细胞时,它就会发生。这使你的神经保护层发炎并受损,称为髓鞘。这意味着你的神经不能像它们应该的那样相互传递信息。这导致了精神和身体问题,有时甚至是残疾。

改变病情的疗法(DMTs)是用于防止多发性硬化症恶化的药物。美国神经病学会建议人们在诊断后不久就开始使用DMT,以保护他们的髓鞘。这可以

  • 减少新的多发性硬化症发作的次数,即复发

  • 延缓残疾

  • 限制您的中枢神经系统(CNS)出现新的炎症

什么是新的?

FDA已经批准了十几种治疗多发性硬化症的DMTs。新的药物正以闪电般的速度问世。

近年来,研究的重点已经转移。T细胞是人体免疫系统中的一种细胞,长期以来被认为是导致多发性硬化症的原因。但最近的研究显示,另一种类型的免疫细胞,即B细胞,也在攻击你的髓鞘方面发挥了作用。新的治疗方法针对这些细胞。

Ocrelizumab(Ocrevus)可以杀死你血液中的某些B细胞。它在美国被批准用于所有形式的MS。但这是第一个专门用于治疗原发性进展型多发性硬化症的药物。国家多发性硬化症协会称奥克雷珠单抗是 "游戏规则的改变者"。你每6个月接受一次静脉注射。

另一种针对B细胞的药物已被FDA批准用于复发性多发性硬化症,这是最常见的类型。Ofatumumab已经被用于治疗某些类型的白血病。它是一种你每月给自己打一次的针。

研究人员将ofatumumab与teriflunomide(Aubagio)进行了比较,后者是一种常用于多发性硬化症的日常药片。研究发现,ofatumumab导致复发的次数减少了50%。它还将残疾恶化的风险降低了约30%。而且它减少了新的多发性硬化症病变(疤痕)的数量。

其他最近的治疗亮点包括。

  • 2018年,芬戈莫德(Gilenya)成为第一个被批准用于治疗10岁儿童复发形式的多发性硬化症的药物。(芬戈里莫德是一种一天一次的药片。它将某些白细胞困在你的淋巴结内,淋巴结是帮助你过滤掉体内有害物质的腺体。这意味着这些细胞不能进入你的中枢神经系统,从而减少炎症的损害。

  • Siponimod(Mayzent)在2019年被批准为第一个专门治疗活动性二级进展性疾病(SPMS与复发)的口服药物。其与芬戈里莫德相似。它还可治疗临床孤立综合征(CIS)和复发缓解性疾病(RRMS)。

  • Ozanimod(Zeposia)在2020年获得批准,用于治疗成人复发性多发性硬化症。与芬戈里莫德和西波尼莫德一样,它的作用是使一些白细胞不进入血液循环。你可以每天服用它。

  • Cladribine(Mavenclad)于2019年获得批准。它针对T细胞和B细胞。它治疗复发类型的MS,包括活动性二级进展性疾病,但不包括CIS。只有当你不能服用其他治疗多发性硬化症的药物或这些药物不起作用时,你才能得到它。这是因为安全问题,包括癌症和未出生儿童的出生缺陷的风险较高。它是一种药丸,分两个周期服用,为期2年。

  • 富马酸二羟甲基酯(Vumerity)于2019年获批,也可治疗复发性MS。研究人员认为它改变了你的免疫系统的反应,因此它引起的炎症较少。它也可能有助于保护你的神经细胞免受损害。它与另一种叫做富马酸二甲酯(Tecfidera)的药物相似。

Whats on the Horizon?

多发性硬化症研究人员继续寻找使用现有药物的新方法。

Ibudilast是一种在亚洲部分地区用于治疗哮喘和中风的一些影响的药物。在这种药物的第二次试验研究中,研究人员发现它可以减缓进行性多发性硬化症患者的大脑萎缩。美国食品和药物管理局将ibudilast列入快速通道,一旦其试验结束就可能获得批准。

研究人员的一个重要问题是。我们如何才能修复髓鞘?显微镜下的治疗方法包括。

  • 一种叫做富马酸氯马斯汀(Tavistine)的抗组胺药(一种经常用于治疗过敏的药物)。它被发现能改善视神经受损者的神经信号。这表明一些髓鞘被重建了。

  • 二甲双胍,一种常见的糖尿病药物。在一项对大鼠的研究中,它修复了构建髓鞘的干细胞。这种药物模仿了间歇性禁食(每隔一天吃一次)的效果,在同一大鼠研究中,它也有助于修复髓鞘。

干细胞移植是另一个研究领域。美国国立卫生研究院正在支付一项多城市的研究,看看他们对严重复发性多发性硬化症患者的治疗是否比药物治疗效果更好。以前的研究表明它们可以发挥作用。

以下是测试的方式:一半人得到最好的可用药物,可以改善他们的多发性硬化症。另一半人则接受所谓的自体造血干细胞移植。干细胞从你自己的骨髓中提取并冷冻。接下来,医生给你进行化疗,杀死导致多发性硬化症的免疫细胞。最后,骨髓干细胞被输回给你。

希望移植的干细胞能淹没你的免疫系统,重置它,并停止对你的髓鞘的攻击。它可以防止疾病恶化,意味着你不需要终身服用多发性硬化症药物,并可能恢复一些身体能力。

干细胞移植是有风险的。因此,重要的是要弄清楚与同样可能有副作用的药物相比,其好处是否大于风险。

其他研究

生物标志物。这些是来自你的体液或成像(如核磁共振)的迹象,帮助你和你的医生跟踪你的疾病的进展,以便你能最有效地治疗它。例如,一个简单的新血液测试,测量少量的神经元衍生的蛋白质(神经丝),可用于预测你的多发性硬化症的严重程度,以及你的治疗对脑组织的保护程度。科学家们继续研究已知的生物标志物以获得更多的信息并寻找新的生物标志物。

基因。这些基因构成了来自你父母的关于如何建立和维持你的身体的生物指令手册。有一些基因被称为 "易感基因",似乎会提高你患多发性硬化症的风险。科学家们正在研究这些基因如何在神经系统中工作,以了解更多关于它们如何导致多发性硬化症。这包括有关性别的基因如何影响多发性硬化症的研究。

环境。在你的环境中发生的某些事情,如缺乏维生素D或接触到爱泼斯坦-巴尔病毒,可能会影响你获得多发性硬化症的可能性。科学家们继续研究这个问题并寻找其他因素。

肠道微生物组。这是你肠道中细菌的自然平衡。这种微生物组的性质似乎会随着多发性硬化症而改变。科学家们正在研究是否有可能用专门的益生菌改变微生物组,以帮助减轻或防止某些人的多发性硬化症的发展。

免疫系统。你身体的免疫反应长期以来被认为在多发性硬化症中起着一定的作用。科学家们继续研究这一过程的细节,包括B细胞、T细胞、树突状细胞和自然杀伤细胞如何在该疾病中发挥作用。这已经带来了一些治疗方法,并可能带来更多。

成像。你的大脑和脊髓的图片(神经成像)可以帮助更好地诊断多发性硬化症,以及跟踪疾病的进展和治疗。此外,科学家们还收集大脑、脊髓和眼睛部分(视网膜)的成像,以寻找多发性硬化症过程中随时间推移的变化。通过这种方式,他们希望更多地了解该疾病如何运作,以及不同治疗方法的积极和消极影响。科学家们继续寻找更强大和准确的成像技术来追踪多发性硬化症,特别是在开发新的核磁共振成像机器方面。

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