多发性硬化症:实验性治疗方法

多发性硬化症的几种实验性治疗方法正被置于显微镜下。了解可能导致下一个突破的MS临床试验。

目前正在研究几种实验性治疗方法,以弄清它们对不同种类的多发性硬化症(MS)患者和处于不同阶段的患者是否安全和有效。

主要的研究目标是找到新的方法来阻止多发性硬化症的恶化,甚至逆转神经损伤和可能带来的残疾。最终,我们希望能永远结束多发性硬化症。

这肯定是一个很高的要求,但世界各地的实验室和医疗中心都在取得进展。

瞄准神经质的啃食者的新药

亚特兰大谢泼德中心的神经学家和安德鲁-卡洛斯多发性硬化研究所的医疗主任、多发性硬化症基金会的高级医疗顾问本-特罗尔博士说,正在研究的最令人兴奋的新药物组之一被称为BTK(布鲁顿酪氨酸激酶)抑制剂,用于复发性多发性硬化症。

BTK抑制剂被称为改变病情的疗法。改变病情疗法的目标是停止残疾的发展,在MRI扫描中没有新的病变(硬化或瘢痕),并且不复发。

在过去5年中发展起来的多发性硬化症药物是Thrower所说的 "我也是 "药物。它们是新的,但它们的工作方式与现有药物相同。每种新药都可能更安全或更方便服用。

但BTK抑制剂(也称为BTK阻断剂)是一类全新的药物,以一种新的方式发挥作用。它们抑制免疫系统B细胞和巨噬细胞。Thrower说,巨噬细胞在拉丁语中是指大吃货。这些都是咀嚼东西的细胞。理想情况下,这涉及像细菌和癌前病变细胞这样的东西。但多发性硬化症是一种自身免疫性疾病,免疫系统以健康细胞为目标,它不应该这样。多发性硬化症患者的巨噬细胞可能会啃咬神经细胞上的保护层--髓鞘,从而造成损害。

B细胞在免疫系统中有几个作用。Thrower说,它们在成长为(血)浆细胞时产生抗体,并协调T细胞活动。希望BTK抑制剂能通过这两种途径来减少炎症和损害。

但这些药物是否已准备好使用?Thrower说,有三种药物正处于MS临床试验的最后阶段,可能在2023年准备就绪。BTK抑制剂的另一个优点。它们是药片,可以在家里服用。许多其他改变多发性硬化症的药物是注射或输液。

重置你的免疫系统

当你患有多发性硬化症时,你的免疫系统会攻击你的中枢神经系统。那么,如果医生能把你的不良免疫系统冲走,给你一个新的免疫系统,会怎么样呢?这就是一种叫做自体造血干细胞移植(AHSCT)的骨髓移植的基本理念。

这是如何做到的?Thrower这样解释。

  • 在你的骨髓中制造的不成熟的干细胞从你的血液中被移除。

  • 这些细胞有点像克隆的,会有很多副本。

  • 用大剂量化疗把不良免疫系统的硬盘擦拭干净。

  • 免疫系统用新鲜的干细胞重新启动,不会攻击你的神经系统。

因为它们是你的细胞,所以不会被排斥。但你的身体需要一个月左右的时间来替换你的免疫系统。这使你面临潜在的威胁生命的感染的风险,包括COVID-19和其他。

该程序并不新鲜,但没有得到食品和药物管理局的批准。Thrower说,它可能很快就会被批准。

事实上,美国国立卫生研究院正在赞助一项临床试验,将AHSCT与最广泛使用的有效治疗复发性多发性硬化症的方法进行比较。

尽管AHSCT尚未被批准,但专家们对这种雄心勃勃的疗法的最佳人选有很多了解。Thrower说,它在50岁以下的侵袭性复发多发性硬化症患者身上最为成功。

他补充说,这与女演员塞尔玛-布莱尔在2019年进行的手术相同。她的旅程是2021年一部名为《介绍,塞尔玛-布莱尔》的纪录片的主题。

与你的神经科医生谈谈你是否应该尝试AHSCT。许多美国人去其他国家接受这种治疗。

一种新的干细胞方法

亚特兰蒂斯牧羊人中心正在尝试另一种干细胞移植疗法,旨在治疗所有类型的多发性硬化症:复发缓解型、原发性进展型和继发性进展型。该程序使用称为间充质干细胞的东西。它可能能够修复损伤并逆转残疾。

间质细胞比胚胎干细胞更成熟,胚胎干细胞有更好的修复能力,但也有风险。一旦你将胚胎细胞放入体内,你就失去了控制,一旦它们进入体内,你就不能将其取出。Thrower说,它们可以变成癌细胞或你不希望它们发展成的组织。

他说,胚胎干细胞就像瓶中的精灵,你不知道你会得到一个好精灵还是坏精灵。

间质细胞提供了更多的控制,使用起来也更安全。亚特兰大的试验通过静脉将这些细胞注入志愿者体内。与AHSCT不同,它不会破坏免疫系统。

但这种方法的陪审团仍未确定。它只处于研究的第一阶段,所以离成为一种被批准的治疗方法还有几年时间。

教会老药新招

研究人员正在关注那些在治疗多发性硬化症方面显示出前景的现有药物。

Ibudilast。这是一种用于治疗哮喘的药物,主要在亚洲使用。研究人员希望它能阻止原发性和继发性进行性多发性硬化症的进展。它阻断一种叫做磷酸二酯酶的酶,并可能减少炎症和保护神经。Ibudilast是一种处于第二阶段研究的药丸。

克莱玛斯廷。加州大学旧金山分校的研究人员在试管中测试了许多不同的药物,看看其中是否有可能修复髓鞘。Thrower说,他们在抗过敏药物氯马斯汀上获得了成功。

这些研究的有趣之处在于,你在试管中寻找神经修复的分子,按理说这些分子不应该有能力在中枢神经系统中进行修复。所以你显示它们在修复,但你不知道为什么。Thrower说:"这是一种落后的研究方式,但它非常快,因为这些都是已经获得FDA批准的药物,所以你知道它们是安全的。

Clemastine现在正处于第二阶段的试验中,希望能逆转MS的残疾。

多发性硬化症的治疗是否唾手可得?

Thrower说,治愈对不同的人意味着不同的事情。如果你刚被诊断出没有残疾,并采取了一种高效的疾病修正疗法,使多发性硬化症停止发展,这实际上就是一种治愈。Thrower说,BTK药物或AHSCT可能属于这个阵营。

Thrower说,如果你是残疾人并坐在电动轮椅上,那么标准会更高。对你来说,治愈意味着停止病情发展和逆转残疾。这就是间质干细胞治疗等疗法可能发挥作用的地方。

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