该程序是治愈镰状细胞病的唯一方法,但它是一个漫长而复杂的过程。
它是如何工作的?
骨髓移植是用新的细胞取代你体内制造红血球的细胞,称为造血干细胞。这意味着你的身体将停止制造导致疾病的镰刀形细胞。
在手术中,医生从捐赠者的骨髓中提取健康的干细胞,并将其注入你的身体,通常通过静脉管注入你的一条静脉。一旦进入体内,这些细胞就会进入你的骨髓,开始创造健康的血细胞。
虽然这听起来很简单,但骨髓移植是一个漫长的过程。一旦你有了捐赠者,你会在医院呆上几个星期,并有几个月的后续护理。这个过程在实际的移植手术之前就开始了。
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移植前的1至2周,您将住在医院,医生将给您进行化疗。这些强大的药物会破坏制造异常血细胞的细胞。它们也使你的免疫系统变得脆弱,因此它不会排斥和攻击新的干细胞。你也可能接受放射治疗。
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然后,医生会将捐赠者的细胞注入你的身体。这些细胞应取代旧的骨髓,开始制造新的、健康的血细胞。你的护理团队将进行大约一个月的测试,以确保新细胞开始发挥作用。
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一旦医生可以告诉你移植手术已经成功,你就可以离开医院。可能需要6-12个月或更长时间,你的血细胞和免疫系统才会恢复正常。在这段时间里,你的医生会密切观察你的健康状况。
寻找捐献者
患有严重镰状细胞疾病的人--有很多并发症或发作性疼痛的人--是最有可能进行骨髓移植的人选。医生将必须确保你或你的孩子足够健康,可以进行这种手术。与心理学家或社会工作者的面谈也可以帮助医生了解你在心理上是否准备好接受这一过程。
医生需要找到一个与你的骨髓匹配的捐赠者。这可能是这一过程中最大的挑战之一。
血液测试会告诉医生兄弟、姐妹或父母是否有匹配的骨髓。在需要移植的儿童中,有20%到30%的儿童会有一个与他们的骨髓匹配的兄弟姐妹。
你也可以在一个全国性的自愿接受测试的人的登记册中寻找捐赠者。如果你在孩子出生后保存了他们的脐带血,医生也可以从中提取干细胞。
有什么风险?
与其他重大手术一样,骨髓移植也有可能出现并发症和挫折。这些风险包括
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排斥,当身体对新细胞产生排斥时就会发生。这被称为移植物抗宿主疾病(GVHD)。大约有十分之一的病例会发生这种情况。你可以服用药物来治疗或预防它。但如果药物不起作用,GVHD会损害你的器官或导致死亡。
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感染,因为移植前的治疗使身体的免疫系统变弱。当您或您的孩子正在经历这一过程时,药物可以帮助防止细菌或病毒的侵入。
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移植前的化疗如果使您失去食欲或导致腹泻或呕吐,可能会引起营养问题。
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肝脏内的血管受损,称为静脉闭塞性疾病。严重的损害发生在大约20人中的1人。
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不孕不育。大多数人在做完骨髓移植后不能生育,这通常是因为你在手术前服用的药物。
如果不成功怎么办?
在大约10个案例中,移植会产生新的、健康的血细胞,不再有镰状细胞病。
但如果移植失败,医生将不得不重复这一过程,以尝试治愈你。或者他们将不得不把你自己的干细胞注射回你的身体 -- 这意味着镰状细胞病会重新出现。